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1. 中級
（タグ）
中級
28 9月2021上に作成
2. 血友病治療の歴史：遺伝子治療への因子置換
（タグ付けされた記事：中級）
フロラ・ペイバンディ医学博士
30 6月2019で作成された
3. 新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）は、重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活動レベルを達成します（B-AMAZE研究）
（タグ付けされた記事：中級）
Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath
21 8月2020で作成された
4. アデノ随伴ウイルス（AAV）媒介遺伝子導入：なぜこれが血友病遺伝子治療の主な戦略なのか？
（タグ付けされた記事：中級）
Steven W. Pipe、MDおよびNigel Key、MB、ChBによって発表されました。 FRCP
05 12月2019上に作成
5. 重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します
（タグ付けされた記事：中級）
Wolfgang A. Miesbach、MD
05 12月2020上に作成
6. 重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します
（タグ付けされた記事：中級）
フランクWGリービーク、MD、PhD
04月2021で作成された
7. EAHAD遺伝子治療ワーキンググループ
（タグ付けされた記事：中級）
Wolfgang Miesbach、MDによって提示されました
21 12月2020上に作成
8. 重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ
（タグ付けされた記事：中級）
スティーブン・W・パイプ、MD
03月2021で作成された
9. Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ
（タグ付けされた記事：中級）
スティーブン・W・パイプ、MD 
05 12月2020上に作成
10 第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最初のデータ：重度または中等度から重度の血友病B治療を受けた成人におけるEtranacogene Dezaparvovec（AAV5-PaduahFIXバリアント; AMT-061）の有効性と安全性..。
（タグ付けされた記事：中級）
スティーブン・W・パイプ、MD
05 12月2020上に作成
11 耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療
（タグ付けされた記事：中級）
John Pasi、MB ChB、PhD、FRCP、FRCPath、FRCPCH
10 7月2020で作成された
12 重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します
（タグ付けされた記事：中級）
スティーブン・W・パイプ、MD
05 12月2020上に作成
13 深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果
（タグ付けされた記事：中級）
スティーブン・W・パイプ、MD
29 6月2020で作成された
14 重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）
（タグ付けされた記事：中級）
Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath
04月2021で作成された
15 血友病治療のための遺伝子治療：アデノ随伴ウイルスベクター遺伝子導入の紹介
（タグ付けされた記事：中級）
Johnny Mahlangu、BSc、MBBCh、MMed、FCPathにより発表
05 12月2019上に作成
16 血友病の治療のための遺伝子治療：遺伝子治療における一般的な懸念
（タグ付けされた記事：中級）
Thierry VandenDriessche博士が発表
25 11月2019で作成された
17 血友病の治療のための遺伝子治療：その他の戦略とターゲット
（タグ付けされた記事：中級）
グレン・F・ピアス医学博士
10 9月2019上に作成
18 遺伝子治療図解臨床試験
（タグ付けされた記事：中級）
29 9月2021上に作成
19 NHF第15回血友病の新技術と遺伝子導入に関するワークショップのハイライト
（タグ付けされた記事：中級）
デイビッド・リリクラップ医学博士
16 10月2019上に作成
20 NHF第15回血友病の新技術と遺伝子導入に関するワークショップのハイライト
（タグ付けされた記事：中級）
David Lillicrap、MDおよびGlenn F. Peirce、MD、PhDにより発表
16 10月2019上に作成
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