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Wolfgang A. Miesbach、MD、PhD
ISTH2021会議のハイライト

AAV5に対する既存の中和抗体がある場合とない場合の血友病Bの成人の臨床転帰：第6相エトラナコジーンデザパルボベックHOPE-B遺伝子治療試験からの3か月のデータ

FWリービーク1、W。ミースバッハ2、M。Recht3、NSキー4、S。ラティモア3、G。カスタマン5、EK Sawyer6,7、D。クーパー6,7、V。フェリエラ6,7、SWパイプ8、HOPE-B Investigators

1エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

2フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

3オレゴン健康科学大学、ポートランド、アメリカ合衆国

ノースカロライナ大学チャペルヒル校、アメリカ合衆国

5イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター

6uniQure BV、アムステルダム、オランダ

7uniQure Inc、レキシントン、アメリカ合衆国

8ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

AAV5中和抗体の有無にかかわらず患者のFIX活性

HOPE-B試験では、23人の最初の参加者のうち54人がベースラインで検出可能な中和AAV5抗体（Nabs）力価を示し、NAbsとFIX活性の相関関係の結果を評価することができました。 縦軸は、ベクターの全用量を投与された人の観察された6か月のFIX活動です。 NAbが検出できない患者は、横軸（アッセイのしきい値）に7でプロットされました。 横軸は、7〜700の範囲にわたる他の参加者の力価を示しています。 力価が3200を超える無反応の参加者が5人いたが、これは含まれていない。 グラフに示されているように、FIX活性は、既存のNAbの有無にかかわらず、力価678までのAAVXNUMXの参加者で類似していた。

HOPE-B試験からの有害事象
HOPE-B試験のこの表は、ベースラインで検出可能なAAV23中和抗体（NAb）がある患者（n = 31）とない患者（n = 5）の導入遺伝子注入後の有害事象を示しています。 FIXのレベルと同様に、AAV5NAbのある患者とない患者のAEに明らかな違いはありませんでした。

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