Japanese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
第63回ASH年次総会のハイライト
血友病Bの人々におけるベースラインFIX発現レベル全体の出血データ： '因子発現研究を使用した分析
トム・バーク、修士1,2 *、Anum Shaikh2*、タラハアリ3*、Nanxin Li、PhD、MBA4、バーバラAコンクル、MD5、Declan Noone、MSc6*、Brian O'Mahony、FACSLM7,8 *、スティーブンW.パイプ、MD9、およびジェイミー・オハラ、修士課程1,2 *
1英国チェスターのチェスター大学保健社会福祉学部
2HCD Economics、デアズベリー、イギリス
3uniQure、マサチューセッツ州レキシントン
4uniQure、マサチューセッツ州レキシントン
5ワシントン大学、ワシントン出血障害センター、シアトル、ワシントン州
6欧州血友病コンソーシアム、ブリュッセル、ベルギー
7トリニティカレッジダブリン、ダブリン、アイルランド
8Irish Haemophilia Society、ダブリン、アイルランド
9ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州の小児科および病理学科
主要なデータポイント
407つの負担の病気の研究（CHESS EUI-IIおよびCHESSUS / US +）からのデータは、血友病患者のABRとFIX発現レベル（FEL）の間の関連を評価するためのログリンクを使用して、一般化線形モデル（GLM）で使用されました。 B.分析に含まれるすべての患者（N = 9.95）で、平均FEL（SD）は10.5 IU / dL（2.4）であり、平均ABR（SD）は3.6出血/年（0.8）でした。 モデルによって生成されたFELの関数として予測されたブリードは上に示されています。 年齢、BMI、および血液感染性ウイルスを調整した後、モデルの平均ABRは、FELが1％増加するごとにXNUMX単位減少しました（P <0.001）。
関連性のあるコンテンツ
インタラクティブなウェビナー
長期的な成果：耐久性と安全性
マルガレスC.オゼロ教授、MD、PhDによって発表されました。
障害と機会
Frank WG Leebeek、MD、PhDによって発表されました...
患者サポート、患者カウンセリング、モニタリング
リンジーA.ジョージ医学博士による発表...
FVIIIの遺伝子治療
K. John Pasi、MB ChB、PhD、FRCP、FRCPath、FRCPCによって提示されました...
臨床試験の有効性に関する最新情報
ガイヤング、MDによって提示されました...
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター遺伝子治療：血友病への応用
バーバラ・A・コンクル医学博士による発表..
血友病治療のための遺伝子治療：アデノ随伴ウイルスベクター遺伝子導入の紹介
Johnny Mahlangu、BSc、MBBCh、MMed、FCPathによって発表されました...
血友病の治療のための遺伝子治療：遺伝子治療における一般的な懸念
ThierryVandenDriessche博士が発表...
血友病の治療のための遺伝子治療：その他の戦略とターゲット
グレンF.ピアス、MD、博士号によって提示...
血友病治療の歴史：遺伝子治療への非置換療法
スティーブンW.パイプ、MDによって提示されました...
遺伝子治療を理解する：用語と概念
デビッドリリクラップ、MDによって提示...
ポッドキャスト
