重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

EAHADの第14回年次総会のハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD¹、Karina Meijer、MD、PhD²、Michiel Coppens、MD、PhD³、ピーターカンプマン、MD⁴、ロバート・クラムロス、MD⁵、Roger Schutgens、MD、PhD、MSc⁶、ジャンカルロカスタマン、MD⁷、Erhard Seifried、MD、PhD⁸、Joachim Schwaeble、MD⁹、HalvardBönig、MD^1,10、アイリーンK.ソーヤー博士¹¹、およびWolfgang Miesbach、MD、PhD¹²

¹エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

²フローニンゲン大学医療センター、フローニンゲン、オランダ

³アムステルダム大学医療センター、アムステルダム、オランダ

⁴リグショスピタレット、コペンハーゲン、デンマーク

⁵Vivantes Klinikum、ベルリン、ドイツ

⁶Van Creveldkliniek、ユトレヒト大学医療センター、ユトレヒト大学、ユトレヒト、オランダ

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

⁸フランクフルト研究所、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

⁹フランクフルト研究所、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

¹⁰ワシントン大学、シアトル、ワシントン州

¹¹uniQure Inc.、マサチューセッツ州レキシントン

¹²フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

AMT-060は5x10の用量で投与されました¹² gc / kg（コホート1、N = 5）および2x10¹³ gc / kg（コホート2、n = 5）。 5年間（コホート1）および4.5。2年間（コホート5.2）のフォローアップ中、平均内因性FIX活性はコホート95で2.0％（8.4％CI 1–7.4）、コホートで95％（4.2％CI 10.6–2）でした。 10. FIX活性は、両方のコホートの追跡期間中、用量依存的で安定していた。括弧内の値は、時間の経過に伴う平均FIXアクティビティを表します。最後のFIX濃縮物投与から少なくともXNUMX日後の値のみが含まれます。

* FIX活性が12％以上に維持された場合、予防は漸減し、2週間で中止されました。 * 2年目のコホート5のデータは、6か月を表します。修正、第IX因子

両方の用量コホートで、平均ABRおよびFIX補充療法は、注入後の最初の1年間で急激に低下し、その後の数年間は低いままでした。コホート84では、治療前のレベルと比較して、55年間でFIXの使用量が5％減少し、ABRが2％減少しました。コホート100の場合、FIXの使用量とABRは、注入後4.5。XNUMX年で両方とも約XNUMX％減少しました。