重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します
EAHADの第14回年次総会のハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD1、Karina Meijer、MD、PhD2、Michiel Coppens、MD、PhD3、ピーターカンプマン、MD4、ロバート・クラムロス、MD5、Roger Schutgens、MD、PhD、MSc6、ジャンカルロカスタマン、MD7、Erhard Seifried、MD、PhD8、Joachim Schwaeble、MD9、HalvardBönig、MD1,10、アイリーンK.ソーヤー博士11、およびWolfgang Miesbach、MD、PhD12

1エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

2フローニンゲン大学医療センター、フローニンゲン、オランダ

3アムステルダム大学医療センター、アムステルダム、オランダ

4リグショスピタレット、コペンハーゲン、デンマーク

5Vivantes Klinikum、ベルリン、ドイツ

6Van Creveldkliniek、ユトレヒト大学医療センター、ユトレヒト大学、ユトレヒト、オランダ

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

8フランクフルト研究所、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

9フランクフルト研究所、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

10ワシントン大学、シアトル、ワシントン州

11uniQure Inc.、マサチューセッツ州レキシントン

12フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

主要なデータポイント

4.5回投与コホートで5。2〜XNUMX年以上持続するFIX活動
AMT-060は5x10の用量で投与されました12 gc / kg(コホート1、N = 5)および2x1013 gc / kg(コホート2、n = 5)。 5年間(コホート1)および4.5。2年間(コホート5.2)のフォローアップ中、平均内因性FIX活性はコホート95で2.0%(8.4%CI 1–7.4)、コホートで95%(4.2%CI 10.6–2)でした。 10. FIX活性は、両方のコホートの追跡期間中、用量依存的で安定していた。 括弧内の値は、時間の経過に伴う平均FIXアクティビティを表します。 最後のFIX濃縮物投与から少なくともXNUMX日後の値のみが含まれます。
出血の持続的な減少と推定FIX使用

* FIX活性が12%以上に維持された場合、予防は漸減し、2週間で中止されました。 * 2年目のコホート5のデータは、6か月を表します。 修正、第IX因子

両方の用量コホートで、平均ABRおよびFIX補充療法は、注入後の最初の1年間で急激に低下し、その後の数年間は低いままでした。 コホート84では、治療前のレベルと比較して、55年間でFIXの使用量が5%減少し、ABRが2%減少しました。 コホート100の場合、FIXの使用量とABRは、注入後4.5。XNUMX年で両方とも約XNUMX%減少しました。

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