遺伝子治療研究におけるXNUMXつの有望な進歩

遺伝子治療研究におけるXNUMXつの有望な進歩

遺伝子治療は1972年に理論として導入され、人間の遺伝子を移す最初の試みは1980年代に行われました。 治療は失敗し、それ以来、指数関数的な改善がありました 血友病の研究と教育.

今日、目の前の質問は、「遺伝子治療の目標は何ですか?」です。 と「の未来は何ですか 血友病の遺伝子治療研究?」 答えは、欠陥のある遺伝子を完全に機能する遺伝子に置き換えることです。 この記事では、その目標を達成するための遺伝子治療研究におけるXNUMXつの有望な進歩を詳しく見ていきます。

1.遺伝子治療AMT-060は最大XNUMX年間出血を防ぎます

AMT-060はuniQuresの第XNUMX世代遺伝子治療であり、血友病Bの参加者の出血エピソードを減らし続けています。また、この研究の男性XNUMX人中XNUMX人は、現在の予防的治療を中止することができました。

AMT-060は、アデノ随伴ウイルス変異体5の改変バージョンを使用して、FIX遺伝子の機能するコピーを提供します。 送達は、血流への62回の注射によって行われます。 データは、この治療が最大XNUMX年間出血を防ぐことを示しています。 これらの調査結果は、事実上XNUMX月に開催された第XNUMX回米国血液学会年次総会および博覧会で提供されました。

2. AMT-061は、血友病Bの第IX因子活性を正常に増加させ、出血を抑制しました。

uniQureのAMT-061は、血友病Bの治療のための調査用遺伝子治療です。米国血液学会の第62回年次総会および博覧会で、同社は、この治療が第IX因子(FIX)活性の増加と出血の抑制に成功したことを示す所見を発表しました。血友病患者で。

AMT-061は、AAV5ウイルスベクターを使用して、高いFIX活性を持つFIX遺伝子のバージョンを提供します。 血友病Bは、FIX凝固タンパク質の欠損または欠陥によって引き起こされ、血友病B患者は機能的なFIXを産生することができます。

この研究には、年齢の中央値が54歳の男性41.5人が参加しました。 それぞれに、静脈内注入によるAMT-061治療の単回投与が行われました。 治療は忍容性が良好でした。 しかし、37人の参加者が、肝酵素の増加、頭痛、インフルエンザのような症状などの軽度の有害事象を報告しました。

しかし、彼らは出血の減少を見ました。 試験中に39人の患者に出血は見られませんでした。

3.遺伝子治療BAY2599023の単回投与は、第VIII因子(FVIII)の持続的産生を安全に促進しました。

BAY 2599023は、正式にはDTX201と呼ばれ、BayerとUltragenyxPharmaceuticalsによって開発された血友病Aの実験的遺伝子治療です。 その臨床試験では、XNUMX人の参加者のうちXNUMX人が、単回投与のXNUMX年後もFVIII活性を示しています。

BAY 2599023は、アデノ随伴ウイルス(AAVhu37)の修正版を使用して、FVIIIのより短いが機能的なコピーを患者に送達します。 血友病Aの患者は、FVIIIを産生できないか、少量しか摂取できません。 2599023人の患者に最低用量のBAYXNUMXが投与され、忍容性は良好でした。 テストの結果、FVIIIのレベルが効果的に上昇し、出血の発生が防止されたことがわかりました。

XNUMX人の患者に低中用量の治療が行われ、FVIIIレベルの上昇が見られました。 XNUMX人の男性のうちのXNUMX人は肝酵素がわずかに上昇していましたが、彼らは予防的治療を中止することもできました。

最後の2599023人の参加者は、高中用量のBAY XNUMXを投与されました。どちらの男性も、肝酵素が軽度から中等度に上昇していました。 一人の男性は、凝固因子の注入なしで解決された試験中に外傷性出血を持っていました。

4. BioMarinの遺伝子治療は、XNUMX年後の出血を防ぎます

BioMarinPharmaceuticalsのValoctocogeneroxaparvovecは、270年後の出血エピソードを効果的に予防する治験中の遺伝子治療です。 正式にはBMNXNUMXと呼ばれるこの遺伝子治療は、アデノ随伴ウイルスの改変版を使用して、FVIII遺伝子の機能的コピーを送達します。 結果は、すべての研究参加者が第VIII因子の予防的治療を受けないままでいる可能性があり、彼らのABRは引き続き低いことを示しています。

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