血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる
ASGCT第23回年次総会のハイライト

血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

ジョン・K・エバレット1、ジャン・N・グエン2、ヘイリーレイモンド1、アイオフェ・ロシュ1、サミタカフレ2、クリスチャン・ウッド2、ジェイコブ・レイビー1、エリザベスP.メリックス3、ハイグH.カザジアン4、ティモシー・C・ニコルズ3、フレデリック・D・ブッシュマン1、デニス・E・サバティーノ2,5

1ペンシルベニア大学ペレルマン医学部微生物学部、ペンシルベニア州フィラデルフィア

2レイモンドG.ペレルマン細胞および分子治療センター、フィラデルフィア小児病院、ペンシルバニア州フィラデルフィア

3ノースカロライナ大学病理学および検査医学、ノースカロライナ州チャペルヒル

4ジョンズホプキンス医科大学遺伝医学研究所、メリーランド州ボルチモア

5ペンシルベニア大学ペラマン医学部小児科、ペンシルベニア州フィラデルフィア、ペンシルバニア州

主要なデータポイント

この研究には、イヌFVIII(cFVIII)遺伝子治療を受けた血友病A犬10匹の長期(最大9年)の追跡調査が含まれていました。 cFVIII遺伝子は、8つの配信アプローチを使用してAAV9またはAAV2を使用してHA犬に配信されました。

ベクターのコピー数と統合ターゲットサイトの分析により、AAV分子が統合された拡張されたクローン(無傷のベクターを含むクローンを含む)が実証されました。 腫瘍形成の証拠を示した犬はなく、クローンの拡大と統合のイベントは悪性腫瘍と関連していなかったことを示唆しています。

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