スティーブン・W・パイプ、MD
ISTH2021会議のハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの52週間の有効性と安全性:第3相HOPE-B遺伝子治療試験のデータ

SWパイプ1、FWリービーク2、M。Recht3、NSキー4、S。ラティモア3、G。カスタマン5、EK Sawyer6,7、S。Verweij6,7、V。コレッタ6,7、D。クーパー6,7、R。ドルメッチ6,7、W。ミースバッハ8、HOPE-B Investigators

1ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国

2エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

3オレゴン健康科学大学、ポートランド、アメリカ合衆国

4ノースカロライナ大学チャペルヒル校、アメリカ合衆国

5イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター

6uniQure Inc、レキシントン、アメリカ合衆国

7uniQure BV、アムステルダム、オランダ

8フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

主要なデータポイント

注入後52週間にわたるFIX活動

52×2の投与後10週間のHOPE-B試験のすべての参加者の平均および中央値FIX活動13 gc / kg(N = 54)。 治療後、FIX活性は急速に増加し、39.0週で平均26 IU / dL、41.5週で平均52 IU / dLになりました。

治療に関連する有害事象

最も一般的な治療関連-治療後の期間中に安全性集団で5%以上の発生率を伴う有害事象(おそらく関連または関連)。 408人の参加者の間で53件の有害事象があり、そのうち91件(39人の参加者のうち)が治療関連の有害事象(TRAE)と見なされました。

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