ISTH2021会議のハイライト
重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの52週間の有効性と安全性:第3相HOPE-B遺伝子治療試験のデータ
SWパイプ1、FWリービーク2、M。Recht3、NSキー4、S。ラティモア3、G。カスタマン5、EK Sawyer6,7、S。Verweij6,7、V。コレッタ6,7、D。クーパー6,7、R。ドルメッチ6,7、W。ミースバッハ8、HOPE-B Investigators
1ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国
2エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ
3オレゴン健康科学大学、ポートランド、アメリカ合衆国
4ノースカロライナ大学チャペルヒル校、アメリカ合衆国
5イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター
6uniQure Inc、レキシントン、アメリカ合衆国
7uniQure BV、アムステルダム、オランダ
8フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト
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