重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子導入が健康関連の生活の質に及ぼす影響
EAHADの第15回年次総会のハイライト

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子導入が健康関連の生活の質に及ぼす影響

B.O 'マホニー1,2; J.マーラング3; K.ピアリンク4; JDWang5; G.ロウ6; CWTan7; A.ギエルマス8; H.トラン9; TLKhoo10; E.コックレル11; D.ペッパーレル12; H.シャンボスト13; MFLFernández14; R.カズミ15; E.マヘラス16; MWSkinner17,18; R.クラムロス19; J.クイン20; ユウ20; WYWong20; A.ラワル20; TMロビンソン20; B.キム20

1アイルランド血友病協会;2トリニティカレッジ、ダブリン、アイルランド;3 血友病総合ケアセンター、シャーロットマキシケヨハネスブルグアカデミックホスピタル、ウィットウォーターズランド大学およびNHLS、ヨハネスブルグ、南アフリカ。4 ベルギーのルーヴェンにある大学病院ルーヴェンの血管医学および止血および血友病センターの部門。5 希少疾患および血友病センター、台中退役軍人総合病院、台中、台湾、中国の州。6 ウェストミッドランズ包括的ケア血友病センター、クイーンエリザベス病院、バーミンガム、イギリス。7 オーストラリア、アデレードのロイヤルアデレード病院血液内科。8 カリフォルニア大学デービス校、サクラメント、アメリカ合衆国の血友病治療センター。9 メルボルンのアルフレッド病院の血友病治療センターの止血および血栓症ユニット。10 血液学研究所、ロイヤルプリンスアルフレッド病院、キャンパーダウン、オーストラリア;11 小児血液腫瘍学、セントジョセフ小児病院、タンパ、アメリカ合衆国。12 オーストラリア、マードックのフィオナスタンリー病院血液内科。13 AP-HM、小児血液腫瘍学科、子供病院ラティモーネ、エクスマルセイユ大学、INSERM、INRA、C2VN、マルセイユ、フランス。14 Complejo Hospitalario Universitario Aコルーニャ、アコルーニャ、スペイン;15 英国サザンプトンのサウサンプトン大学病院血液内科。16 セントルイスのワシントン大学医学部、セントルイス;17 Institute for Policy Advancement Ltd、ワシントン、アメリカ合衆国。18 マクマスター大学、ハミルトン、カナダ;19 包括的ケア血友病治療センター、Vivantes Klinikumim Friedrichshain、ベルリン、ドイツ。20 BioMarin Pharmaceutical Inc.、ノヴァト、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

Haemo-QOL-合計スコアとドメインスコア

aP <0.0001、 bP <0.01、 cP <0.05、および dP <0.001。 太字はCFBが探索的だったことを示します P-値<0.05。 Haemo-QOL-A、成人のための血友病特有の生活の質に関する質問票。

血友病Aに対するvaloctocogeneroxaparvovec遺伝子治療の第3相GENEr8-1試験のHaemo-QOL-A分析の結果。ドメインおよび合計スコアは、ベースライン、26週、および52週で示されています。ピンクの陰影はベースラインからの平均変化を示します(CFB)は、ドメインスコア(6.0​​)と合計スコア(5.5)の臨床的に重要な差(CID)以上です。

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