重度の血友病Aに対する内因性の導入遺伝子FVIII発現とバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入後の出血イベントとの関係:GENEr8-1第3相試験の事後分析
第63回ASH年次総会のハイライト

重度の血友病Aに対する内因性の導入遺伝子FVIII発現とバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入後の出血イベントとの関係:GENEr8-1第3相試験の事後分析

スティーブン・W・パイプ、MD1、Margareth C Ozelo、MD、PhD2*、Gili Kenet、MD3、Mark T Reding、MD4、ジェーンメイソン、MBBS Hons、FRACP、FRCPA5,6 *、Andrew D Leavitt、MD7、ベラマダン、MD8*、Michael Laffan、DM、PhD9、ドリスV.クオン10、Annette von Drygalski、MD、Pharm D11、Sheng-Chieh Chou、MD、PhD12 *、スーザンシャピロ、MD、PhD13,14,15 *、エイミーLダン、MD16 *、マイケル・ワン、MD17、ナイジェルSキー18、Radoslaw Kaczmarek、PhD19,20 *、エミリーシミントン、MD21 *、Adebayo Lawal、MD、MSc、MBA22 *、Reena Mahajan、MD22 *、Konstantia-Maria Chavele、PhD22 *、Divya B Reddy、MD22 *、Hua Yu、PhD22 *、ウィングイェンウォン、MD22 *、Tara M Robinson、MD、PhD22 *、およびベンジャミンキム、MD、MPhil22

1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州小児病理学科
2Hemocentro UNICAMP、カンピーナス大学医学部内科、カンピーナス、ブラジル
3National Hemophilia Center、およびAmalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis、Sheba Medical Center、Tel Hashomer、Tel Aviv University、Tel Aviv、Israel
4ミネソタ大学メディカルセンター、ミネソタ州ミネアポリス、出血および凝固障害センター
5クイーンズランド大学、ブリスベン、クイーンズランド州、オーストラリア
6クイーンズランドヘモフィリアセンター、キャンサーケアサービス、ロイヤルブリスベンアンドウィメンズホスピタル、ブリスベン、クイーンズランド州、オーストラリア
7カリフォルニア大学サンフランシスコ校、サンフランシスコ、カリフォルニア州
8Guy's&St。Thomas'NHSFoundation Trust、ロンドン、イギリス
9血液学センター、医学部、インペリアルカレッジロンドン、ロンドン、イギリス
10整形外科血友病治療センター、カリフォルニア州ロサンゼルス
11カリフォルニア州ラホヤのスクリップス研究所分子医学科
12国立台湾大学病院内科血液内科、台北、台湾
13ラドクリフ医学部、オックスフォード大学、オックスフォード、イギリス
14オックスフォード大学病院国民保健サービス財団トラスト、オックスフォード、イギリス
15国立健康研究所、オックスフォード生物医学研究センター、オックスフォード、イギリス
16血友病治療センター、全国小児病院、オハイオ州立大学医学部、コロンバス、オハイオ州
17コロラド大学アンシュッツメディカルキャンパス、コロラド州オーロラの血友病および血栓症センター
18ノースカロライナ大学チャペルヒル校、ノースカロライナ州チャペルヒルのUNC血液研究センター
19インディアナ大学医学部小児科、IUPUI-ウェルズセンターフォー小児研究、インディアナポリス、インディアナ州
20ポーランド、ヴロツワフのヒルツフェルト免疫学実験療法研究所糖鎖生物学研究所
21ケンブリッジ大学病院NHSFoundation Trust、ケンブリッジ、イギリス
22BioMarin Pharmaceutical Inc.、カリフォルニア州ノヴァト

主要なデータポイント

フェーズ3GENEr8-1試験デザイン

第3相GENEr8-1研究の結果は、導入遺伝子由来のFVIII活性と出血との関係について分析されました。 研究の参加者の総数(N = 134)のうち、この分析には、その後の予防期間の終了から1か月後に開始された移行後の期間に1回以上の治療出血を経験した患者のサブセットが含まれていました。導入遺伝子の注入。

移行後に出血が治療された参加者のABR(n = 22)

GENEr134-8研究の合計1名の参加者のうち、22名(16%)が移行後の期間に少なくとも1回の治療出血を経験しました。 ABRは、これらの参加者について、注入前のベースラインと注入後、予防後の研究期間について示されています。 ベースラインと比較して、15人の参加者はABRが減少し、2人はABR <1(黒い矢印)が増加し、5人はABR> 1(オレンジ色の矢印)が増加しました。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー
画像

Please enable the javascript to submit this form

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

エッセンシャルSSL