マルガレスC.オゼロ、MD、PhD
ISTH2021会議のハイライト

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性:第3相GENEr8-1試験の結果

MCオゼロ1、J。Mahlangu2、KJ。 パシ3、A。Giermasz4、AD Leavitt5、M。ラファン6、E。シミントン7、DV Quon8、J.-D。 王9、K。Peerlinck11、S。パイプ11、B。マダン12、NSキー13、GFピアス14、B。オマホニー15,16、R。Kaczmarek17,18、A。法律19、M。黄19、ワイオミング19、B。キム19、GENEr8-1トライアルグループ

1Hemocentro UNICAMP、カンピーナス大学医学部内科、カンピーナス、ブラジル

2血友病総合ケアセンター、シャーロットマキシケヨハネスブルグアカデミックホスピタル、ウィットウォーターズランド大学およびNHLS、ヨハネスブルグ、南アフリカ

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry、ロンドン、イギリス

4血友病治療センター、カリフォルニア大学デイビス校、サクラメント、アメリカ合衆国

5カリフォルニア大学、サンフランシスコ、アメリカ合衆国

6血液学センター、インペリアルカレッジロンドン、ロンドン、イギリス

7ケンブリッジ大学病院NHSFoundation Trust、ケンブリッジ、イギリス

8整形外科血友病治療センター、ロサンゼルス、アメリカ合衆国

9希少疾患および血友病センター、台中退役軍人総合病院、台中、台湾、中国

10ベルギー、ルーヴェンの大学病院ルーヴェンの血管医学および止血および血友病センターの部門

11ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国の小児科および病理学科

12Guy's&St。Thomas'NHSFoundation Trust、ロンドン、イギリス

13ノースカロライナ大学チャペルヒル校、米国UNC血液研究センター

14独立コンサルタント、ラホーヤ、アメリカ合衆国

15Irish Haemophilia Society、ダブリン、アイルランド

16トリニティカレッジ、ダブリン、アイルランド

17インディアナ大学医学部小児科、IUPUI-ウェルズ小児研究センター、インディアナポリス、アメリカ合衆国

18ポーランド、ヴロツワフのヒルツフェルト免疫学実験療法研究所糖鎖生物学研究所

19BioMarin Pharmaceutical Inc.、ノヴァト、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

mITT集団における52週間にわたるFVIII活性

valoctocogene roxaparvovec(132 x 3)の単回注入で治療された第8相GENEr1-6試験の患者(N = 10)の発色アッセイを使用したFVIII活性13 vg / kg)。 49〜52週で、FVIII活性のベースラインからの平均(95%CI)変化は41.9(34.1〜49.7)IU / dL(P <0.001)であり、ベースラインからの変化の中央値(Q1、Q3)は22.9(10.9、61.3)でした。 )IU / dL。

ABRおよびFVIII注入/年
GENEr112-8試験におけるロールオーバー集団(n = 1)の年間出血率(ABR、左パネル)およびFVIII注入/年数(右パネル)。 ABRの場合、平均(95%CI)の変化は、治療された出血イベント/年で4.1(-5.3から-2.8)の減少であり、ベースラインから83.8%の減少でした。 注入/年の平均変化は134(-144から-124)であり、ベースラインから98.6%減少しました。 注入後は、4週目以降に開始するものとして定義されました。
安全性
GENEr112-8試験におけるロールオーバー集団(n = 1)の年間出血率(ABR、左パネル)およびFVIII注入/年数(右パネル)。 ABRの場合、平均(95%CI)の変化は、治療された出血イベント/年で4.1(-5.3から-2.8)の減少であり、ベースラインから83.8%の減少でした。 注入/年の平均変化は134(-144から-124)であり、ベースラインから98.6%減少しました。 注入後は、4週目以降に開始するものとして定義されました。

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