血友病B患者を対象としたFLT1A遺伝子治療の第2/180相用量確認臨床試験であるB-LIEVEの用量選択と研究デザイン
EAHADの第15回年次総会のハイライト

血友病B患者を対象としたFLT1A遺伝子治療の第2/180相用量確認臨床試験であるB-LIEVEの用量選択と研究デザイン

G.ヤング1、P.Chowdary、 2,3、S。バートン4、 平行4

1ロサンゼルス小児病院、南カリフォルニア大学ケック医学校、ロサンゼルス、カリフォルニア、アメリカ合衆国。2 キャサリンドルマンディ血友病および血栓症センター、ロイヤルフリー病院;3 ユニバーシティカレッジロンドン、イギリス;4 フリーライン、スティーブニッジ、イギリス

主要なデータポイント

B-AMAZEの用量反応

B-LIEVE試験は、第1相試験の目標用量を確認するために設計された市販のFLT2aの第180/3相試験です。 B-LIEVEの開始用量は、B-AMAZE試験の結果に基づいており、注入後21日目のFIXレベルは、182日目(26週目)のFIXレベルを高度に予測することが示されました。 Eマックス 用量反応モデルは、7.7 x10の用量を示した11 vg / kgは、67日目の通常の21%の平均FIXレベルに対応する、115日目の通常の182%の平均FIXレベルを生成する必要があります。

B-LIEVE試験デザインの投与計画

B-LIEVEの適応研究デザインには、180 x7.7の開始FLT10a用量が含まれています11 3人の参加者のvg / kg。 開始用量は、それぞれが前のコホートの3日目のFIXレベルに基づいて、21人の参加者の後続のコホートで調整されます。 第9相試験の用量を確認するために、最大3人の参加者(52コホート)が3週間のフォローアップ期間に登録されます。

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