スティーブン・W・パイプ、MD
ISTH2021会議のハイライト

血友病Bの成人を対象とした第3相HOPE-B遺伝子治療試験の肝臓安全性症例報告

M.シュミット1、GRフォスター2、M。コペンズ3、H。トムセン1、D。クーパー4、R。ドルメッチ4、EK Sawyer4、L。ハイジンク5、SWパイプ6

1GeneWerk GmbH、ハイデルベルク、ドイツ

2クイーンメアリー大学ロンドン校バーツ肝臓センター、ロンドン、イギリス

3アムステルダム大学医療センター、アムステルダム、オランダ

4uniQure Inc、レキシントン、アメリカ合衆国

5uniQure BV、アムステルダム、オランダ

6ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

  • 中等度の血友病Bを伴う69歳の白人の非ヒスパニック系男性
  • 1980-HBVと診断(抗HBsの場合は+ ve、抗HBcおよび抗HBe抗体の場合)
  • 1983-非A /非N肝炎と診断された
  • 2003-利用可能なテスト時にHCVが陽性であることが確認された
  • 2015-HCV根絶療法、遺伝子型1a、有意な線維症なしで評価(Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-パリタプレビル/オムビタスビル/リトナビル、ダサブビル、およびリバビリンで治療。 持続的なウイルス学的反応の達成
  • 以前の喫煙、0〜2単位/週のアルコール消費で注目に値する社会史
  • がんで有名な家族歴

研究への参加中に肝細胞癌を経験したHOPE-B試験における血友病B患者の肝臓関連の病歴。 彼の病歴には、B型およびC型肝炎、高齢、アルコール摂取など、HCCの発症に関するいくつかの危険因子が含まれています。

HCC分子分析の要約
注入後1年で、プロトコルごとの超音波検査で被膜下肝病変が明らかになりました。 この表は、HCCがAAV統合に依存している(列1)または独立している(列2)場合に予想される所見を含め、切除された腫瘍組織で行われたその後の分子統合部位分析および全ゲノム配列決定をまとめたものです。 分析の実際の結果は列3に示されています。

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