血友病Bの人々におけるベースラインFIX発現レベル全体の出血データ: '因子発現研究を使用した分析
第63回ASH年次総会のハイライト

血友病Bの人々におけるベースラインFIX発現レベル全体の出血データ: '因子発現研究を使用した分析

トム・バーク、修士1,2 *、Anum Shaikh2*、タラハアリ3*、Nanxin Li、PhD、MBA4、バーバラAコンクル、MD5、Declan Noone、MSc6*、Brian O'Mahony、FACSLM7,8 *、スティーブンW.パイプ、MD9、およびジェイミー・オハラ、修士課程1,2 *

1英国チェスターのチェスター大学保健社会福祉学部
2HCD Economics、デアズベリー、イギリス
3uniQure、マサチューセッツ州レキシントン
4uniQure、マサチューセッツ州レキシントン
5ワシントン大学、ワシントン出血障害センター、シアトル、ワシントン州
6欧州血友病コンソーシアム、ブリュッセル、ベルギー
7トリニティカレッジダブリン、ダブリン、アイルランド
8Irish Haemophilia Society、ダブリン、アイルランド
9ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州の小児科および病理学科

主要なデータポイント

因子発現レベルの一般化線形モデルにおける予測ブリード

407つの負担の病気の研究(CHESS EUI-IIおよびCHESSUS / US +)からのデータは、血友病患者のABRとFIX発現レベル(FEL)の間の関連を評価するためのログリンクを使用して、一般化線形モデル(GLM)で使用されました。 B.分析に含まれるすべての患者(N = 9.95)で、平均FEL(SD)は10.5 IU / dL(2.4)であり、平均ABR(SD)は3.6出血/年(0.8)でした。 モデルによって生成されたFELの関数として予測されたブリードは上に示されています。 年齢、BMI、および血液感染性ウイルスを調整した後、モデルの平均ABRは、FELが1%増加するごとにXNUMX単位減少しました(P <0.001)。

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