血友病およびそれ以降の肝臓へのレンチウイルス遺伝子治療
ESGCT第28回年次大会のハイライト

血友病およびそれ以降の肝臓へのレンチウイルス遺伝子治療

アレッシオカントーレ博士
遺伝子治療のためのサンラファエルテレソン研究所
ヴィータ大学-SaluteSan Raffaele
ミラノ、イタリア

主要なデータポイント

肝臓遺伝子治療のためのレンチウイルスベクター(LV)

肝臓指向遺伝子治療用に設計され、ベクター導入遺伝子構築物で肝細胞を形質導入するために非ヒト霊長類に注入されたヒトFIXまたはFVIII導入遺伝子をパッケージングするために使用されるレンチウイルスベクターの構築物。

NHPにおける正常から超正常なヒト凝固因子活性

対応する導入遺伝子を含むレンチウイルスベクターを注入した非ヒト霊長類におけるhFIXおよびhFVIIIの発現。 LV-FIXベクター導入遺伝子は2.5x10の用量で注入されました-9 TU / kg(n = 1)および7.5 x 10-9 TU / kg(n = 3)。 LV-FVIIIベクター導入遺伝子構築物を1x10の用量で注入した-9 TU / kg(n = 2)および3 x 10-9 TU / kg(n = 3)。

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