臨床現場で安全かつ効率的な遺伝子導入を達成するために、抗AAVの既存の免疫を克服する
ESGCT第28回年次大会のハイライト

臨床現場で安全かつ効率的な遺伝子導入を達成するための抗AAV既存免疫の克服。

ジュゼッペ・ロンジッティ博士
Genethon、UMR_S951、Inserm、Univ Evry、UniversitéParisSaclay、EPHE

主要なデータポイント

臨床現場で安全かつ効率的な遺伝子導入を達成するために、抗AAVの既存の免疫を克服する

(A)AAVベクターを使用した導入遺伝子発現の有効性は、自然免疫のために低下する可能性があります。 (B)抗AAV抗体を用いた非ヒト霊長類を含むこの概念実証研究では、エンドペプチド化イミリフィダーゼ(IdeS)を使用して、循環IgGの分解がAAVを介したhFIXの発現を改善できるかどうかを判断しました。

IdeSによる血清陽性の非ヒト霊長類における遺伝子治療の有効性の改善

FIXを含むAAV8で治療された非ヒト霊長類では、血漿中のhFIX発現は、IdeS治療を受けていない動物と比較してIdeSで治療された動物で有意に高かった。 これらの結果は、全身性IgG分解により、血友病の血清陽性患者におけるAAVベクターによる遺伝子治療、および以前に治療を受けた因子発現の低下した患者における再投与が可能になる可能性があることを示唆しています。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー
画像

Please enable the javascript to submit this form

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

エッセンシャルSSL