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最新ニュース

血友病の遺伝子治療のための英国での患者と専門家の視点の調査

 

BioMarinは、重度の血友病Aの成人を対象とした最大の第3相遺伝子治療研究において、安定した耐久性のある年間出血抑制を発表しました。

 

血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子治療

 

UniQure、CSLの血友病B遺伝子治療が第III相試験の主な目標を達成

 

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企業概要

Bayer、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc。からの教育助成金によってサポートされています。

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