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重度の血友病 A の成人に対する初の遺伝子治療、BioMarin の ROCTAVIAN™ が欧州委員会 (EC) によって承認される

 

BioMarinは、重度の血友病Aの成人を治療するためのValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子治療についてヨーロッパで肯定的なCHMP意見を受け取りました

 

血友病BにおけるFLT180aのB-LIEVE用量確認試験からの陽性の初期臨床データが国際血栓止血学会で発表されました

 

フリーラインは血友病BにおけるFLT180aのB-LIEVE用量確認試験でXNUMX番目のコホートの投与を開始します

 

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企業概要

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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