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遺伝子治療BAY 2599023安定したFVIII活性、試験での安全性を示す

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フリーラインは血友病Bの遺伝子治療候補であるFLT120aのピボタル試験で180億XNUMX万ドルを調達

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Spark TherapeuticsがISTH 8011バーチャルコングレスでの血友病Aのフェーズ1/2臨床試験のSPK-2020に関する更新データを発表

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治験用遺伝子治療の結果、出血率と第VIII因子の使用率が大幅に低下、更新されたデータショー

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