血友病の遺伝子治療の進歩

重要な考慮事項:
血友病の遺伝子治療の進歩

第62回ASH年次総会および博覧会に先立つ金曜日の衛星シンポジウムとしてライブで記録

アデノ随伴ウイルスベクター(AAV)

リンジージョージ、MD

AAV発現カセット

リンジージョージ、MD

血友病のAAV遺伝子導入

リンジージョージ、MD

短期間の安全性

リンジージョージ、MD

発現の耐久性

リンジージョージ、MD

導入遺伝子の最適化

バーバラ・A・コンクル医学博士

パドヴァバリアントを修正

バーバラ・A・コンクル医学博士

SPK-9001

バーバラ・A・コンクル医学博士

現在のAAV血友病B遺伝子治療試験

バーバラ・A・コンクル医学博士

AAV5-FVIII

グレンF.ピアース、MD、PhD

BMN 270-4年間のデータ

グレンF.ピアース、MD、PhD

進行中の血友病A遺伝子治療試験

グレンF.ピアース、MD、PhD

GiroctocogeneFitelparvovecフェーズ1/2トライアル

グレンF.ピアース、MD、PhD

SPK8011AAV-FVIIIフェーズ1/2試験

グレンF.ピアース、MD、PhD

BAY2599023フェーズ1/2トライアル

グレンF.ピアース、MD、PhD

FVIII発現に向けたAAV経路

グレンF.ピアース、MD、PhD

AAV-FVIIIからの生検

グレンF.ピアース、MD、PhD

AAVを介した遺伝子導入のイヌ研究

グレンF.ピアース、MD、PhD

パネルディスカッション:患者への遺伝子治療の選択肢の提示

グレンF.ピアース、MD、PhD、バーバラA.コンクル、MD、リンジージョージ、MD、アルフォンソイオリオ、MD