第 64 回 ASH 年次総会および展示会のハイライト

AAV由来の第VIII因子アッセイの不一致の背後にあるメカニズムの解明

重症血友病 B の成人を対象とした進行中の XNUMX つの臨床試験に関する最新情報

スティーブン・W・パイプ、MD

血友病 A 患者を対象とした SPK-8011 の第 I/II 相試験における AAV を介した FVIII 遺伝子導入後のベクターの迅速なクリアランス

血友病 A 患者を対象とした SPK-8011 の第 I/II 相試験における AAV を介した FVIII 遺伝子導入後のベクターの迅速なクリアランス

ベンジャミン J. サメルソンジョーンズ、MD、PhD

ISTHの第30回議会からのハイライト

クレームクレジット

AAV由来の第VIII因子アッセイの不一致の背後にあるメカニズムの解明

AAV由来の第VIII因子アッセイの不一致の背後にあるメカニズムの解明

アンナ・スターンバーグ博士

Valoctocogene Roxaparvovecによる遺伝子導入から2年後の導入遺伝子産生FVIIIと出血率の関係：Gener8-1の結果

Valoctocogene Roxaparvovecによる遺伝子導入から2年後の導入遺伝子産生FVIIIと出血率の関係：Gener8-1の結果

ジョニー・マハラング、理学士、MBBCh、MMed、FCPath

血友病B患者を対象としたFLT1aAAV遺伝子治療の第2/180相用量確認試験であるB-LIEVEの結果

血友病B患者を対象としたFLT1aAAV遺伝子治療の第2/180相用量確認試験であるB-LIEVEの結果

ガイ・ヤング、MD

エトラナコジーン・デザパルボベク遺伝子治療を受けた後の重症または中等度重症血友病Bの成人における健康関連の生活の質の改善

エトラナコジーン・デザパルボベク遺伝子治療を受けた後の重症または中等度重症血友病Bの成人における健康関連の生活の質の改善

スティーブン・W・パイプ、MD

ASGCT第25回年次総会のハイライト

クレームクレジット

安定した止血矯正と血友病関連の生活の質の改善：EtranacogeneDezaparvovecの重要な第3相HOPE-B試験からの最終分析

安定した止血矯正と血友病関連の生活の質の改善：EtranacogeneDezaparvovecの重要な第3相HOPE-B試験からの最終分析

スティーブン・W・パイプ、MD

血友病AマウスのFVIII遺伝子の小さな欠失を修復するためのCRISPR/Cas9mRNALNPの送達

血友病AマウスのFVIII遺伝子の小さな欠失を修復するためのCRISPR/Cas9mRNALNPの送達

Chun-Yu Chen、PhD

2118でのN-グリコシル化部位の除去を伴う第VIII因子変異体は、遺伝子治療で治療された血友病Aマウスにおける抗FVIII免疫応答の低下

2118でのN-グリコシル化部位の除去を伴う第VIII因子変異体は、遺伝子治療で治療された血友病Aマウスにおける抗FVIII免疫応答の低下

キャロル・H・ミャオ、MD

スタビリン2プロモーターは血友病マウスにおけるレンチウイルスベクター送達後のFVIIIに対する免疫応答を調節する

スタビリン2プロモーターは血友病マウスにおけるレンチウイルスベクター送達後のFVIIIに対する免疫応答を調節する

Antonia Follenzi、MD、PhD

WFH2022世界会議のハイライト

遺伝子治療で治療された血友病患者の長期追跡のための世界血友病連盟遺伝子治療レジストリの使用

遺伝子治療で治療された血友病患者の長期追跡のための世界血友病連盟遺伝子治療レジストリの使用

バーバラ・コンクル、MD

CMEクレジットで利用可能！

トピック： 血友病の遺伝子治療
認定タイプ： AMAPRAカテゴリー1クレジット™
リリース日： June 6, 2022
有効期限： June 5, 2023
アクティビティを完了するための推定時間： 15分

クレームクレジット

EAHADの第15回年次総会のハイライト

血友病B患者を対象としたFLT1A遺伝子治療の第2/180相用量確認臨床試験であるB-LIEVEの用量選択と研究デザイン

血友病B患者を対象としたFLT1A遺伝子治療の第2/180相用量確認臨床試験であるB-LIEVEの用量選択と研究デザイン

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

重要な第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最終分析：重度または中等度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの安定した定常状態の有効性と安全性

重要な第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最終分析

Wolfgang Miesbach、MD

重度の血友病Aに対するバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入の有効性と安全性：GENEr8-1年間分析の結果

重度の血友病Aに対するバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入の有効性と安全性：GENEr8-1年間分析の結果

スティーブン・W・パイプ、MD

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子導入が健康関連の生活の質に及ぼす影響

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子導入が健康関連の生活の質に及ぼす影響

ジョニー・マハラング、理学士、MBBCh、MMed、FCPath

血友病の新規技術と遺伝子導入に関するNHFの第16回ワークショップのハイライト

AAV統合の概要と影響

フレデリック・D・ブッシュマン博士

免疫抑制による導入遺伝子耐性の破壊

免疫抑制による導入遺伝子耐性の破壊

Valder R. Arruda、MD、PhD

Sinusoial内皮を標的とする

Sinusoial内皮を標的とする

Antonia Follenzi、MD、PhD

第63回ASH年次総会のハイライト

GENEr8-1フェーズ3試験の事後分析

重度の血友病Aに対する内因性の導入遺伝子FVIII発現とバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入後の出血イベントとの関係：GENEr8-1第3相試験の事後分析

スティーブン・W・パイプ、MD

血友病Bの人々におけるベースラインFIX発現レベル全体の出血データ： '因子発現研究を使用した分析

血友病Bの人々におけるベースラインFIX発現レベル全体の出血データ： '因子発現研究を使用した分析

スティーブン・W・パイプ、MD

FidanacogeneElaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子治療で治療された血友病B患者のコホートにおける5年以上の追跡調査

FidanacogeneElaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子治療で治療された血友病B患者のコホートにおける5年以上の追跡調査

ベン・J・サメルソン-ジョーンズ、MD、PhD

正常範囲内の第IX因子発現は、重度の血友病B患者におけるFLT180a遺伝子治療後の治療を必要とする自然出血を予防します：B-Amazeプログラムの長期追跡調査

正常範囲内の第IX因子発現は、重度の血友病B患者におけるFLT180a遺伝子治療後の治療を必要とする自然出血を予防します：B-Amazeプログラムの長期追跡調査

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

ESGCT第28回年次大会のハイライト

リキッドバイオプシー統合サイトシーケンシングによるinvivo遺伝子治療アプローチにおけるベクトル統合サイトのモニタリング

リキッドバイオプシー統合サイトシーケンシングによるinvivo遺伝子治療アプローチにおけるベクトル統合サイトのモニタリング

ダニエラ・セサナ博士

臨床現場で安全かつ効率的な遺伝子導入を達成するために、抗AAVの既存の免疫を克服します。

臨床現場で安全かつ効率的な遺伝子導入を達成するための抗AAV既存免疫の克服。

ジュゼッペ・ロンジッティ博士

血友病およびそれ以降の肝臓へのレンチウイルス遺伝子治療

血友病およびそれ以降の肝臓へのレンチウイルス遺伝子治療

アレッシオカントーレ博士

血友病の遺伝子治療に関する臨床試験の最新情報

血友病の遺伝子治療に関する臨床試験の最新情報

Wolfgang Miesbach、MD

ISTH2021会議のハイライト

クレームクレジット

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性：第3相GENEr8-1試験の結果

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性：第3相GENEr8-1試験の結果

マルガレスC.オゼロ、MD、PhD

血友病Bの成人を対象とした第3相HOPE-B遺伝子治療試験の肝臓安全性症例報告

血友病Bの成人を対象とした第3相HOPE-B遺伝子治療試験の肝臓安全性症例報告

スティーブン・W・パイプ、MD

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの52週間の有効性と安全性：第3相HOPE-B遺伝子治療試験のデータ

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの52週間の有効性と安全性：第3相HOPE-B遺伝子治療試験のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

イヌ血友病モデルにおけるアデノ随伴ウイルス遺伝子治療後の初期転帰の調査

イヌ血友病モデルにおけるアデノ随伴ウイルス遺伝子治療後の初期転帰の調査

David Lillicrap、MD、FRCPC

AAV5に対する既存の中和抗体がある場合とない場合の血友病Bの成人の臨床転帰：第6相エトラナコジーンデザパルボベックHOPE-B遺伝子治療試験からの3か月のデータ

AAV5に対する既存の中和抗体がある場合とない場合の血友病Bの成人の臨床転帰：第6相エトラナコジーンデザパルボベックHOPE-B遺伝子治療試験からの3か月のデータ

Wolfgang A. Miesbach、MD、PhD

AAVベクター遺伝子治療の進化は血友病で進行中です。 BAY 2599023の独自の機能は、卓越したニーズに対応しますか？

AAVベクター遺伝子治療の進化は血友病で進行中です。 BAY 2599023の独自の機能は、卓越したニーズに対応しますか？

スティーブン・W・パイプ、MD

EAHAD2021バーチャルコングレスのハイライト

クレームクレジット

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

Paul Batty、MBBS、PhD

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

アネット・フォン・ドライガルスキー、MD、PharmD

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD

重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

ASHカンファレンスブリーフィング

CMEクレジットを獲得する

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

スティーブン・W・パイプ、MD

世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ

世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ

バーバラ・A・コンクル医学博士

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

Wolfgang A. Miesbach、MD、PhD

第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最初のデータ：既存の抗キャプシド中和に関係なく治療された重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるEtranacogene Dezaparvovec（AAV5-PaduahFIXバリアント; AMT-061）の有効性と安全性

第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最初のデータ：既存の抗キャプシド中和に関係なく治療された重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるEtranacogene Dezaparvovec（AAV5-PaduahFIXバリアント; AMT-061）の有効性と安全性

スティーブン・W・パイプ、MD

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

重度の血友病の成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec（SB-1）遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ

重度の血友病の成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec（SB-1）遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ

バーバラ・A・コンクル医学博士

ISTH会議の説明会

SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

リンジー・A・ジョージ、MD

耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

血友病A犬モデルにおけるAAV FVIII遺伝子導入の長期ベクターゲノム転帰および免疫原性

Paul Batty、MBBS、PhD

新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）は、重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活動レベルを達成します（B-AMAZE研究）

新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）は、重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活動レベルを達成します（B-AMAZE研究）

プラティマ・チョウダリー、 MRCP、FRCPath

血友病A犬モデルにおけるFVIII導入遺伝子送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、位置および性質

血友病A犬モデルにおけるFVIII導入遺伝子送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、位置および性質

Paul Batty、MBBS、PhD

WFHカンファレンスブリーフィング

重度または中等度の血友病B患者のためのAMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）の開発における最近の進歩

重度または中等度の血友病B患者のためのAMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）の開発における最近の進歩

スティーブン・W・パイプ、MD

耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

John Pasi、MB ChB、PhD、FRCP、FRCPath、FRCPCH

ASGCT会議の説明会

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深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果

深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果

スティーブン・W・パイプ、MD

遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

グレンF.ピアース、MD、PhD

血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発

血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発

Alok Srivastava、FRACP、FRCPA、FRCP

血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

グレンF.ピアース、MD、PhD

オーランドからの会議カバレッジ

ジーンセラピーの最新の進歩に関する専門家のインタビューを特集したオーランドのカンファレンスカバレッジ。

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カンファレンスカバレッジ-オーランドからライブ2019

血友病Bの遺伝子治療臨床試験に関する最近の更新

血友病の遺伝子治療試験からの長期的な安全性と有効性のデータは楽観的です

血友病におけるAAV媒介FVIII遺伝子導入およびベクター統合イベントの長期発現

前臨床開発における血友病遺伝子治療への新しいアプローチ

AAVに対する既存の抗体と血友病遺伝子治療の結果

血友病遺伝子治療の未来

血友病の遺伝子治療の承認の準備

NHF第15回血友病の新技術と遺伝子導入に関するワークショップのハイライト

提供は： デイビッド・リリクラップ医学博士とグレン・F・ピアース医学博士
13年14月2019〜XNUMX日•ワシントンDC

メルボルンでのISTH 2019からの会議のカバレッジ

メルボルンで開催されるISTH 2019のカンファレンスカバレッジ。遺伝子治療の最新の進歩に関する専門家のインタビューを掲載

CMEクレジットを獲得する

カンファレンスカバレッジ–メルボルンでのISTH 2019

ALTA研究：血友病Aの成人におけるSB-525遺伝子治療

既存のAAV抗体の有病率と血友病における遺伝子治療への影響

血友病B患者におけるAMT-060およびAMT-061遺伝子治療試験の結果

フェーズ1/2アルタ試験の初期結果：血友病Aの成人におけるSB-525遺伝子治療

SPK-9001遺伝子導入後の血友病B患者のXNUMX年間のフォローアップ

AMT-061血友病Bの成人における遺伝子導入：フェーズ2b試験の初期結果

血友病の遺伝子治療の現状

FLT180a：血友病B向けの次世代AAVベクター

FIXの安定した発現：血友病B患者におけるAMT-060遺伝子治療試験の結果を更新しました。

非ヒト霊長類におけるレンチウイルスベクターベースの第VIII因子および第IX因子遺伝子治療

血友病A患者に対するValoctocogene Roxaparvovec AAV遺伝子治療：新しい結果

血友病の遺伝子治療を先取り

ストリートオンパーソン-メルボルンのISTH 2019

オーストラリアのメルボルンで開催されるISTH 2019 Congressの参加者が、血友病の遺伝子治療に関するセッションへの反応について話し合うのをご覧ください。

プロダクトシアター-ISTH 2019メルボルン

Flora Peyvandi、MD、PhDおよびK.John Pasi、MB ChB、PhD、FRCP、FRCPath、FRCPCHが血友病における遺伝子治療の開始を発表するのをご覧ください：ISTH教育イニシアチブ

ベースライン調査ポスター

ポスター

ISTH 2019 Congressで発表されたポスター
7月18日日曜日•30:19 – 30:XNUMX
要約/ポスター番号：PB1724
メルボルン、オーストラリア

2019年初頭、ISTHは血友病の遺伝子治療に特有の満たされていない教育ニーズを特定するための調査を開発するために、世界的な血友病コミュニティから世界的に有名な専門家のグループを組織しました。調査はオンラインで世界中の聴衆に配布されました。結果は、多くの人が遺伝子治療の基礎に関するより多くの教育と血友病AおよびBの治療アプローチとしての遺伝子治療のより良い理解を必要とすることを示しました。

ポスターを見る

教育ロードマップ

ISTHの教育ロードマップ-未来のための教育
これらの重要な質問に答えるための準備

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バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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