ISTH2021会議のハイライト

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性：第3相GENEr8-1試験の結果

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性：第3相GENEr8-1試験の結果

マルガレスC.オゼロ、MD、PhD

時計
血友病Bの成人を対象とした第3相HOPE-B遺伝子治療試験の肝臓安全性症例報告

血友病Bの成人を対象とした第3相HOPE-B遺伝子治療試験の肝臓安全性症例報告

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの52週間の有効性と安全性：第3相HOPE-B遺伝子治療試験のデータ

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの52週間の有効性と安全性：第3相HOPE-B遺伝子治療試験のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
イヌ血友病モデルにおけるアデノ随伴ウイルス遺伝子治療後の初期転帰の調査

イヌ血友病モデルにおけるアデノ随伴ウイルス遺伝子治療後の初期転帰の調査

David Lillicrap、MD、FRCPC

時計
AAV5に対する既存の中和抗体がある場合とない場合の血友病Bの成人の臨床転帰：第6相エトラナコジーンデザパルボベックHOPE-B遺伝子治療試験からの3か月のデータ

AAV5に対する既存の中和抗体がある場合とない場合の血友病Bの成人の臨床転帰：第6相エトラナコジーンデザパルボベックHOPE-B遺伝子治療試験からの3か月のデータ

Wolfgang A. Miesbach、MD、PhD

時計
AAVベクター遺伝子治療の進化は血友病で進行中です。 BAY 2599023の独自の機能は、卓越したニーズに対応しますか？

AAVベクター遺伝子治療の進化は血友病で進行中です。 BAY 2599023の独自の機能は、卓越したニーズに対応しますか？

スティーブン・W・パイプ、MD

時計

EAHAD2021バーチャルコングレスのハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

Paul Batty、MBBS、PhD

時計
Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

アネット・フォン・ドライガルスキー、MD、PharmD

時計
重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD

時計
重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

時計

ASHカンファレンスブリーフィング

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ

世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ

バーバラ・A・コンクル医学博士

時計
重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

Wolfgang A. Miesbach、MD、PhD

時計
第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最初のデータ：既存の抗キャプシド中和に関係なく治療された重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるEtranacogene Dezaparvovec（AAV5-PaduahFIXバリアント; AMT-061）の有効性と安全性

第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最初のデータ：既存の抗キャプシド中和に関係なく治療された重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるEtranacogene Dezaparvovec（AAV5-PaduahFIXバリアント; AMT-061）の有効性と安全性

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
重度の血友病の成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec（SB-1）遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ

重度の血友病の成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec（SB-1）遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ

バーバラ・A・コンクル医学博士

時計

ISTH会議の説明会

SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

リンジー・A・ジョージ、MD

時計
耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

血友病A犬モデルにおけるAAV FVIII遺伝子導入の長期ベクターゲノム転帰および免疫原性

Paul Batty、MBBS、PhD

時計
新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）は、重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活動レベルを達成します（B-AMAZE研究）

新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）は、重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活動レベルを達成します（B-AMAZE研究）

プラティマ・チョウダリー、 MRCP、FRCPath

時計
血友病A犬モデルにおけるFVIIIトランスジーン送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、場所、性質

血友病A犬モデルにおけるFVIIIトランスジーン送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、場所、性質

Paul Batty、MBBS、PhD

時計

WFHカンファレンスブリーフィング

重度または中等度の重症血友病B患者のためのAMT-061（エトラナコジーンデザパルボベック）の開発における最近の進歩

重度または中等度の重症血友病B患者のためのAMT-061（エトラナコジーンデザパルボベック）の開発における最近の進歩

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

John Pasi、MB ChB、PhD、FRCP、FRCPath、FRCPCH

時計

ASGCT会議の説明会

深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果

深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用
 

グレンF.ピアース、MD、PhD

時計
血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発

血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発
 

Alok Srivastava、FRACP、FRCPA、FRCP

時計
血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

グレンF.ピアース、MD、PhD

時計

オーランドからの会議カバレッジ

ジーンセラピーの最新の進歩に関する専門家のインタビューを特集したオーランドのカンファレンスカバレッジ。

CMEクレジットを獲得する

カンファレンスカバレッジ-オーランドからライブ2019

血友病Bの遺伝子治療臨床試験に関する最近の更新
血友病の遺伝子治療試験からの長期的な安全性と有効性のデータは楽観的です
血友病におけるAAV媒介FVIII遺伝子導入およびベクター統合イベントの長期発現
前臨床開発における血友病遺伝子治療への新しいアプローチ
AAVに対する既存の抗体と血友病遺伝子治療の結果
血友病遺伝子治療の未来
血友病の遺伝子治療の承認の準備