ISTH会議の説明会

SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

リンジー・A・ジョージ、MD

時計
耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

血友病A犬モデルにおけるAAV FVIII遺伝子導入の長期ベクターゲノム転帰および免疫原性

Paul Batty、MBBS、PhD

時計
新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）は、重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活動レベルを達成します（B-AMAZE研究）

血友病A犬モデルにおけるAAV FVIII遺伝子導入の長期ベクターゲノム転帰および免疫原性

プラティマ・チョウダリー、 MRCP、FRCPath

時計
血友病A犬モデルにおけるFVIIIトランスジーン送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、場所、性質

血友病A犬モデルにおけるAAV FVIII遺伝子導入の長期ベクターゲノム転帰および免疫原性

Paul Batty、MBBS、PhD

時計

WFHカンファレンスブリーフィング

重度または中等度の重症血友病B患者のためのAMT-061（エトラナコジーンデザパルボベック）の開発における最近の進歩

重度または中等度の重症血友病B患者のためのAMT-061（エトラナコジーンデザパルボベック）の開発における最近の進歩

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

耐久性のある治療の有効性と安全性に関するヒトで最初のXNUMX年間の追跡調査：重症血友病Aに対するValoctocogene RoxaparvovecによるAAV遺伝子治療

John Pasi、MB ChB、PhD、FRCP、FRCPath、FRCPCH

時計

ASGCT会議の説明会

深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果

深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究：安全性とFVIII活性の結果

スティーブン・W・パイプ、MD

時計
遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

グレンF.ピアス、MD、PhD

時計
血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発

血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発

Alok Srivastava、FRACP、FRCPA、FRCP

時計
血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

グレンF.ピアス、MD、PhD

時計

オーランドからの会議カバレッジ

ジーンセラピーの最新の進歩に関する専門家のインタビューを特集したオーランドのカンファレンスカバレッジ。

CMEクレジットを獲得する

カンファレンスカバレッジ-オーランドからライブ2019

血友病Bの遺伝子治療臨床試験に関する最近の更新
血友病の遺伝子治療試験からの長期的な安全性と有効性のデータは楽観的です
血友病におけるAAV媒介FVIII遺伝子導入およびベクター統合イベントの長期発現
前臨床開発における血友病遺伝子治療への新しいアプローチ
AAVに対する既存の抗体と血友病遺伝子治療の結果
血友病遺伝子治療の未来
血友病の遺伝子治療の承認の準備