Sinusoial内皮を標的とする
血友病の新規技術と遺伝子導入に関するNHFの第16回ワークショップのハイライト

Sinusoial内皮を標的とする

Antonia Follenzi、MD、PhD
ピエモンテオリエンターレ大学
イタリア、ノバラ

主要なデータポイント

pF8プロモーターはLSECでGFP発現を促進します

天然のFVIIIプロモーターであるpF8は、肝類洞内皮細胞(LSEC)でGFPの発現を促進します。 レンチウイルスベクターLV.pF57.GFPの注射から6か月後および1か月後のC6BL / 8血友病A(HA)マウスの肝臓の蛍光抗体分析。 (DAPI、4 '、6-ジアミジノ-2-フェニルインドール; GFP、緑色蛍光タンパク質; Lyve-1、リンパ管内皮受容体1、LSECのマーカー)

LV-pF8-FVIII B6 / 129-HAマウスの修正されたFVIIIレベルはTregに依存します

この一連の研究を要約すると、Treg細胞の減少を最小限に抑えた免疫抑制は、FIX導入遺伝子の発現に対する肝臓を介した免疫寛容を確保するために最適です。 NHPでは、MMFとラパマイシンによる前処理とそれに続くrATGの遅延投与は持続的な免疫寛容を提供できましたが、ベクター注入時に投与されたrATGまたはダクリズマブはそうではありませんでした。

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