遺伝子治療で治療された血友病患者の長期追跡のための世界血友病連盟遺伝子治療レジストリの使用
WFH2022世界会議のハイライト

遺伝子治療で治療された血友病患者の長期追跡のための世界血友病連盟遺伝子治療レジストリの使用

発表者:Barbara A. Konkle、MD、University of Washington、Seattle、Washington、USA

バーバラ・A・コンクル1、ドナ・コフィン2、Mayss Naccache2、キャリークラーク3、リンジーA.ジョージ4、Alfonso Iorio5、Wolfgang Miesbach6、デクラン誰も7、フローラペイヴァンディ8、スティーブンパイプ9、マイケル・レヒト10、マークスキナー11、レナードバレンチノ12、ジョニーN.マーラング13、Glenn F. Pierce2

1ワシントン大学、シアトル、アメリカ合衆国
2世界血友病連盟、モントリオール、カナダ
3血栓症および止血に関する国際学会、カーボロ、アメリカ合衆国
4フィラデルフィア小児病院、フィラデルフィア、アメリカ合衆国
5カナダ、ハミルトンのマクマスター大学の健康研究方法、証拠、および影響学部
6メディカルクリニック2/輸液医学研究所大学病院フランクフルト、ドイツ
7欧州血友病コンソーシアム、ベルギー
8イタリア、ミラノ大学
9ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国の小児科および病理学科
10American Thrombosis and Hemostasis Network、ロチェスター、アメリカ合衆国
11Institutefor Policy Advancement Ltd.、およびワシントン、コロンビア特別区のマクマスター大学の健康研究方法、証拠、および影響の部門
12National Hemophilia Foundation、ニューヨーク、アメリカ合衆国
13南アフリカのウィットウォータースランド大学

主要なデータポイント

WFHGTRの実装

WFH遺伝子治療レジストリ(GTR)は、臨床試験と承認された場合の市販後の段階の両方で、血友病の遺伝子治療を受けるすべての患者のデータを収集することを全体的な目標とする、前向き、観察的、および長期的なレジストリです。 これらは、レジストリの主な目的と副次的な目的です。

WFHGTRの目的

GTRを実施するために、WFHは、血友病遺伝子治療の臨床試験に関与するものから始めて、個々の血友病治療センター(HTC)に働きかけています。 全国血友病登録簿にも寄付を求められます。 WFHはまた、業界と協力して、完了した臨床試験からデータを取得するプロセスを開発しています。

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