リキッドバイオプシー統合サイトシーケンシングによるinvivo遺伝子治療アプローチにおけるベクトル統合サイトのモニタリング
ESGCT第28回年次大会のハイライト

リキッドバイオプシー統合サイトシーケンシングによるinvivo遺伝子治療アプローチにおけるベクトル統合サイトのモニタリング

Dセサナ1、カラブリア1、Lルディロッソ1、Pガリーナ1、G Spinozzi1、マグナニ2、Mプゾル3、Fフマガッリ1、Vカルビ1、Mウィッツェル4、FDブッシュマン5、カントル1、Nテイラー3、VS Zimmermann3、Cクライン4、フィッシャー2、M Cavazzana2、Eシックス2、A Aiuti1、Lナルディーニ1、Eモンティーニ1

1San Raffaele Telethon Insitute for Gene Therapy(HSR-TIGET)

2フランス国立保健医学研究所のヒトリンパ造血研究所

3InstitutdeGénétiqueMoléculairedeMontpellier、CNRS、フランス

4キンダークリニク病院、LMU、ドイツ

5米国ペンシルベニア大学微生物学部

主要なデータポイント

体液から精製された無細胞DNAからの検索です

無細胞DNA(cfDNA)は、アポトーシスまたは壊死を起こしている健康な、炎症を起こした、または病気の固形臓器細胞(肝臓や胸腺など)から血中に放出されます。 形質導入細胞からのベクターゲノム統合部位(IS)を含む、精製されたcfDNAの遺伝的変化は、リキッドバイオプシー統合部位配列決定(LiBIS-seq)によって検出できます。

血友病犬におけるレンチウイルス(LV)統合プロファイルの特性評価

21匹の成犬の血友病犬(O57、M59、およびO7)は、異なるバージョンの犬の凝固FIXを発現するLVの単回注射を受けました。 各犬について、cfDNAは、注射後8日から30日までの532〜57の異なる時点で採取された血清から精製されました。 このグラフは、犬M59およびOXNUMXで時間の経過とともに共有ISに寄与するマークされた細胞クローンの推定集団サイズを示しています。

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