FidanacogeneElaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子治療で治療された血友病B患者のコホートにおける5年以上の追跡調査
第63回ASH年次総会のハイライト

FidanacogeneElaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子治療で治療された血友病B患者のコホートにおける5年以上の追跡調査

ベン・J・サメルソン-ジョーンズ、MD、PhD1、スペンサーK.サリバン、MD2、John EJ Rasko、BSc(Med)、MBBS(Hons)、PhD、MAICD、FFSc(RCPA)、FRCPA、FRACP、FAHMS3*、Adam Giermasz、MD、PhD4、リンジーA.ジョージ、MD1,5、ジョナサンM.デュコア、MD、MPH6、Jerome M. Teitel、MD、FRCPC7、Catherine E. McGuinn、MD8、アマンダオブライエン9*、Ian Winburn、MBBS、PhD、MRCS10 *、リンMスミス、MBA9*、Amit Chhabra、MBBS、MPH11、およびJeremy Rupon、MD9

1ペンシルベニア州フィラデルフィアのフィラデルフィア小児病院
2ミシシッピ先端医学センター、マディソン、MS
3細胞および分子療法、ロイヤルプリンスアルフレッド病院、SLHD、オーストラリア
4カリフォルニア大学デービス校、カリフォルニア州サクラメント
5ペンシルベニア大学、フィラデルフィア、ペンシルベニア州のペレルマン医学部
6血友病治療センター、カリフォルニア大学デービス校、サクラメント、カリフォルニア州
7トロント大学、セントマイケルズ病院、トロント、カナダ
8コロンビア大学、ニューヨーク、ニューヨーク
9ファイザー社、ペンシルベニア州カレッジビル
10ファイザー社、タッドワース、サリー、イギリス
11ファイザー社、ニューヨーク、ニューヨーク

主要なデータポイント

FidanacogeneElaparvovecの注入後の経時的なFIX活動

2020e15 vg / kgの用量を投与されたfidanacogeneelaparvovecの第1/2相臨床試験の5人の参加者のFIX活動(11年22.8月のカットオフ日現在)。 FIX活性は、中央研究所のアクチンFSLベースの1段階凝固アッセイを使用して決定されました。 平均FIX活性レベルは、軽度の血友病重症度の範囲にとどまっています:15%、25.4年目(n = 2)。 14%、22.9年目(n = 3); 14%、24.9年目(n = 4); 9%、19.8年目(n = 5); および7%、XNUMX年目(n = XNUMX)。

FidanacogeneElaparvovecの注入後の経時的なABR

長期追跡調査に参加した14人のフェーズ15/1参加者のうち2人のABR。 9年と5年のフォローアップ時点にそれぞれ到達した参加者は5人と6人だけです。 ベクター注入前から、平均ABRはフォローアップの過程で年間0.1〜0.9の範囲であり、FIX予防を再開した参加者はいません。

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