スタビリン2プロモーターは血友病マウスにおけるレンチウイルスベクター送達後のFVIIIに対する免疫応答を調節する
ASGCT第25回年次総会のハイライト

スタビリン2プロモーターは血友病マウスにおけるレンチウイルスベクター送達後のFVIIIに対する免疫応答を調節する

発表者:Antonia Follenzi、MD、PhD、University of Piemonte Orientale、Novara、Italy

アントニア・フォレンジ1、Ester Borroni1、Roberta A. Cirsmaru1、パオロE.ディシモーネ1 、RosellaFamà1、Valentina Bruscaggin1、シモン・マーリン1、ブライアンD.ブラウン2、キアラ・ボルソッティ1

1イタリア、ノバラ、ピエモンテオリエンターレ大学健康科学部
2マウントサイナイ医科大学健康科学部、ニューヨーク、ニューヨーク

主要なデータポイント

Stablin-2(STAB2)プロモーターはLSECでの発現を指示します

STAB2は、ヒアルロン酸とvWF-FVIII複合体のクリアランスに関与するスカベンジャー受容体です。 受容体は主に肝類洞内皮細胞(LSEC)によって肝臓内で発現されます。 STAB2プロモーターは、レンチウイルス(LV)の配信時にLSECでGFP発現を指示するために使用されました。 免疫反応性BALB/cマウスへのLV.STAB2-GFP/FVIIIベクターの注射は、注射で2週間以内に発現が消失した遍在性プロモーターであるPGKの使用と比較して、内皮標的化と導入遺伝子発現の長期維持を示しました。マウス。

STAB2プロモーターは血友病AマウスにおけるLV.pSTAB2.FVIIIの発現を指示します

血友病マウスのいくつかの系統にFVIII導入遺伝子を保有するLVを注射し、続いてFVIII活性を評価し、抗体形成を中和することにより、STAB2プロモーター活性をさらにinvivoで評価した。 ここに示すように、STAB2プロモーターによって駆動されるFVIII導入遺伝子のLV送達は、中和抗体(右パネル)なしで最大XNUMX年間主にLSEC(左パネル)でFVIII発現をもたらしました。

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