David Lillicrap、MD、FRCPC
ISTH2021会議のハイライト

イヌ血友病モデルにおけるアデノ随伴ウイルス遺伝子治療後の初期転帰の調査

P.バティ1、B。イェーツ2、D。Hurlbut3、S。Siso-Llonch2、A。メナード3、H。Akeefe2、T。クリスチャンソン2、P。コロシ2、L。Harpell1、S。Liu2、A。Mo1、A。ペンダー1、G。ベレス2、C。Vitelli2、A。ウィンターボーン4、S。バンティング2、S。フォン2、D。リリクラップ1

1カナダ、キングストンのクイーンズ大学病理学および分子医学科

2BioMarin Pharmaceutical、ノヴァト、アメリカ合衆国

3キングストンヘルスサイエンス、キングストン、カナダ

4アニマルケアサービス、クイーンズ大学、キングストン、カナダ

主要なデータポイント

データポイント

血友病A犬モデルを使用して、AAV遺伝子治療後の肝臓に影響を与える変化とFVIII発現に影響を与える要因を評価しました。 5匹の雄犬を6.8e13–2e14ベクターゲノム/ kgの用量でAAV2-HLP-cFVIIIの単回注入で治療した。 FVIII発現は、コドン最適化コンストラクト(JA2013およびK2015)で治療された6.8匹の犬で見られ、3か月間持続し(co-cFVIII-SQ = 4.3%およびco-cFVIII-VXNUMX = XNUMX%)、全体が正常化されました。血液凝固時間(WBCT)。

データポイント2
このグラフに見られるように、co-cFVIII-V3(K2015)で治療された犬は、経アミン炎の84つのエピソード、116日目の軽度の生検後の上昇、およびXNUMX回目の生検の直前のXNUMX日目のXNUMX番目の大きな上昇を発症しました。 これらのエピソードを調査するために使用された超音波画像診断および肝生検は、有意な根底にある肝臓の組織病理学を示さなかった。

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