遺伝子治療ロードマップ

血友病の遺伝子治療 機能不全の遺伝子の作業コピーを提供するために改変されたウイルスを使用することを含みます。 血友病の患者は、正常な凝固を可能にする要因を欠いています。 彼らが遺伝子治療から受け取るコピーは、これらの必須の凝固因子をコード化しており、凝固が正常に進行することを可能にします。

遺伝子治療が血友病をどのように助けることができるか

遺伝子治療の研究は、血友病患者に一回限りの治療法の希望を提供します。 多くの参加者が高レベルの重要な凝固因子を維持することができたため、臨床試験は有望な結果を提供しています。

遺伝子治療ロードマップ

患者さんは治療の安全性と有効性(有効性)を心配することがよくあります。 しかし、研究によると、試験参加者のほぼ90%が、正常またはほぼ正常なレベルの抗凝固因子活性を見ています。

遺伝子導入は、非病原性で複製欠損ウイルスを使用して行われるため、安全性の懸念は最小限に抑えられます。 ただし、肝酵素の上昇を抑える必要がある場合は、実験的遺伝子治療による注入反応や免疫抑制療法の副作用のリスクが常にあります。

遺伝子治療は患者の治療にのみ効果があることを知っておくことも重要です。 血友病の原因となる変異遺伝子を修正したり、親がその遺伝子を子供に渡すのを妨げたりすることはありません。

世界 血栓症および止血に関する国際学会(ISTH) 世界的な血友病コミュニティの世界的に有名な専門家で構成されています。 さらに、ISTHは開発します 教育リソース これは、この驚くべき新しい治療プロトコルの開発において、患者と家族に最前列の席を提供します。

ISTHは患者を支援しています 遺伝子治療を理解する そして、それが現在一生の治療を必要としている状態の治療法になるかもしれない方法。

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