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会議のカバレッジ

EAHAD2021バーチャルコングレスのハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

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血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

Paul Batty、MBBS、PhD

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

アネット・フォン・ドライガルスキー、MD、PharmD

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重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD

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重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

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バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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