התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה

שיקולים עיקריים:
התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה

הוקלט בשידור חי כסימפוזיון לווין של יום שישי שקדם לפגישה והתערוכה השנתית של ASH

לאחר סיום כל סרטון, גלול מטה בדף כדי לפתוח את הסרטון הבא

מבואות

הוצג על ידי: ד"ר ד"ר גלן פ 'פירס

טיפול גנטי טומן בחובו הבטחה רבה לאנשים עם מגוון רחב של מצבים, כולל סוגי סרטן, איידס, סוכרת, מחלות לב והמופיליה. גישה חדשנית זו לטיפול משנה גנים בתוך תאי הגוף כדי לעצור את המחלה. 

טיפול גנטי מנסה להחליף או לתקן גנים מוטציה ולהפוך תאים חולים ליותר ברורים למערכת החיסון. המופיליה A ו- B עוברת בתורשה כחלק מתבנית רצסיבית המקושרת ל- X. גנטיקה של המופיליה כוללת גנים המצויים בכרומוזום X, ונדרש רק גן פגום אחד כדי להוביל להפרעת דימום זו.

טיפולי תאים וגנים עדיין בבדיקה, אך התוצאות מבטיחות. ניסויים קליניים הראו הצלחה, ומינהל המזון והתרופות (FDA) אישר סוג אחד של טיפול בתאים. בשלנו שיקולים מרכזיים: התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה בהובלת גלן פ 'פירס, אנו דנים בסקירה כללית של המחלה, המצב הנוכחי של טיפול גנטי ועוד.