שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי
הבהרה מהאסיפה השנתית ה- 23 של ASGCT

Z תוך שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV מנטרלים בחולים שהוחרגו קודם מטיפול גנטי

ג'ונתן ה. פולי1, ארלד שאהו1, אליסון דיין1, רוז שרידן1, רבקה אלדה1, ת'ורולד גאי1ג'ני מקינטוש2, האטי אולרטון1, סופי וויליאמס1, רומואלד קורבאו1, הלן ג'ונס2, נתן דייויס2, אנדרו דבנפורט2, דיוויד בריגס3, עמית נתוואני2

1Freeline, Stevenage, בריטניה

2אוניברסיטת קולג 'לונדון, לונדון, בריטניה

3NHS דם והשתלה, בירמינגהם, בריטניה

נקודות נתונים מרכזיות

עד 70% מהחולים עם המופיליה עשויים לבטא נוגדנים המונעים טיפול עם וקטורי AAV לטיפול גנטי. מחקר זה מראה כי ניתן להשתמש בפלסמפרזיס לסינון כפול (DFPP) כדי להפחית את כותרות הנוגדנים המנטרלים AAVS3 (NAb) כדי להתאים לקריטריונים של זכאות לניסוי.

תוצאות מחולים עם או בלי מחזורי DFPP רצופים המשתמשים במבחן עיכוב הולכת לוציפראז בהיר (BL-TIA). מחזורים רצופים היו יעילים יותר מאשר מחזורים לא רצופים בהפחתת טטרי Nab. ניתוח רגרסיה ניבא כי 5 מחזורים יפחיתו את טיטר ה- AAVS3 NAb המתחיל ב -94%, מה שיאפשר טיפול ב -60% מהמטופלים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

הוצג על ידי ברברה א. קונקל, ד"ר

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

הוצג על ידי סטיבן וו. פיפ, ד"ר

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

הוצג על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

הוצג על ידי דייוויד ליליקראפ, ד"ר

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

הוצג על ידי תיירי וונדן דרישה, דוקטורט

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

הוצג על ידי פלורה פייבנדי, ד"ר, דוקטורט

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

הוצג על ידי גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט