שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית

דגשים מהקונגרס העולמי של WFH 2022

שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית

מוצגת על ידי: ברברה א. קונקל, MD, אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון, ארה"ב

ברברה א' קונקל¹, דונה ארון קבורה², מייס נאקצ'ה², קארי קלארק³, לינדזי א' ג'ורג'⁴, אלפונסו איוריו⁵, וולפגנג מישבך⁶, Declan Noone⁷, פלורה פייוונדי⁸, סטיבן פייפ⁹, מיכאל רכט¹⁰, מארק סקינר¹¹, לאונרד ולנטינו¹², ג'וני N. Mahlangu¹³, גלן פ. פירס²

¹אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, ארצות הברית
²הפדרציה העולמית להמופיליה, מונטריאול, קנדה
³החברה הבינלאומית לפקקת והמוסטזיס, קרבורו, ארצות הברית
⁴בית החולים לילדים של פילדלפיה, פילדלפיה, ארצות הברית
⁵המחלקה לשיטות מחקר בריאות, עדויות והשפעה, אוניברסיטת מקמאסטר, המילטון, קנדה
⁶מרפאה רפואית 2/המכון לרפואת עירוי בית החולים האוניברסיטאי בפרנקפורט, גרמניה
⁷קונסורציום ההמופיליה האירופי, בלגיה
⁸Università degli Studi di Milano, איטליה
⁹המחלקות לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית
¹⁰רשת פקקת והמוסטזיס האמריקאית, רוצ'סטר, ארצות הברית
¹¹המכון לקידום מדיניות בע"מ, והמחלקה לשיטות מחקר בריאות, ראיות והשפעה, אוניברסיטת מקמאסטר, וושינגטון, מחוז קולומביה
¹²הקרן הלאומית להמופיליה, ניו יורק, ארצות הברית
¹³אוניברסיטת Witwatersrand, דרום אפריקה

רישום הריפוי הגנטי של WFH (GTR) הוא רישום פרוספקטיבי, תצפיתי ואורכי עם מטרה כוללת של איסוף נתונים עבור כל החולים המקבלים טיפול גנטי בהמופיליה, הן בניסויים קליניים והן בשלב שלאחר השיווק אם וכאשר יאושרו. אלו היעדים העיקריים והמשניים של הרישום.

על מנת ליישם את ה-GTR, WFH פונה למרכזי טיפול בהמופיליה (HTC) פרטניים, החל באלו המעורבים בניסויים קליניים בריפוי גנטי בהמופיליה. גם רישום ההמופיליה הלאומי יתבקש לתרום. WFH גם עובדת עם התעשייה לפיתוח תהליך להשגת נתונים מניסויים קליניים שהושלמו.