Hebrew
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
דגשים מהאסיפה השנתית ה-25 של ASGCT
תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec
מוגש על ידי: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States
סטיבן וו. פייפ1, פרנק WG Leebeek2, מיכאל רכט3, נייג'ל ס. קי4, ג'יאנקרלו קסטמן5, דיוויד קופר6, רוברט גוט6, ריקרדו דולמטש6, יניאן לי7, פול אי מונהאן7, וולפגנג מישבך8
1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן
2Erasmus MC, המרכז הרפואי האוניברסיטאי, רוטרדם, הולנד
3אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או
4אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, צפון קרוליינה
5מרכז להפרעות דימום וקרישה, בית החולים האוניברסיטאי Careggi, פירנצה, איטליה
6uniQure Inc., לקסינגטון, MA
7CSL Behring, מלך פרוסיה, הרשות הפלסטינית
8בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה
נקודות נתונים מרכזיות
פעילות FIX חד-שלבית עבור חולים קשים בינוני (N=10) וקשים (N=44) שקיבלו עירוי etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) במינון של 2x1013 gc/kg בניסוי שלב 3 HOPE-B. ניתוח זה כלל מטופלים עם וללא AAV5 נוגדנים מנטרלים (NAbs).
פעילות FIX במצב אחד בקו הבסיס וב-18 חודשים לאחר העירוי עבור חולים עם וללא AAV5 NAbs קיימים. עם נוגדנים הוגדר כבעל טיטר של יותר מגבול הגילוי (LOD). ללא נוגדנים הוגדר כבעל טיטר של פחות או שווה ל-LOD.
פרופיל הבטיחות של etranacogene dezaparvovec לאחר 18 חודשים היה עקבי עם הנתונים שהוצגו בעבר. תופעות הלוואי השכיחות ביותר הקשורות לטיפול (TRAE) שהתרחשו ביותר מ-10% מהחולים היו עלייה ב-ALT (17%), כאבי ראש (15%), מחלות דמויות שפעת (13%) ותגובות הקשורות לעירוי (13% ).
תוכן קשור
