Hebrew
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
דגשים מהאסיפה השנתית ה-25 של ASGCT
מקדם Stabilin-2 מווסת את התגובה החיסונית ל-FVIII לאחר מתן וקטור Lentiviral בעכברים המופילים
מוצגת על ידי: אנטוניה פולנצי, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, איטליה
אנטוניה פולנצי1, אסתר בורוני1, Roberta A. Cirsmaru1, פאולו אי די סימון1 , Rosella Famà1, ולנטינה ברוסקאגין1, סימון מרלין1, בריאן ד בראון2, קיארה בורסוטי1
נקודות נתונים מרכזיות
- מקדם Stablin-2 (STAB2) מכוון ביטוי ב-LSECs
- מקדם STAB2 מכוון ביטוי של LV.pSTAB2.FVIII בעכברי המופיליה A
STAB2 הוא קולטן שואב המעורב בפינוי ההיאלורונן והקומפלקס vWF-FVIII. הקולטן מתבטא בעיקר בתוך הכבד על ידי תאי אנדותל סינוסואידיים של הכבד (LSECs). האמרגן STAB2 שימש לכוון ביטוי GFP ב-LSECs עם מסירה lentiviral (LV). הזרקה של וקטורים LV.STAB2-GFP/FVIII לעכברי BALB/c בעלי תגובה חיסונית הראתה מיקוד אנדותל ותחזוקה ארוכת טווח של ביטוי טרנסגן בהשוואה לשימוש ב-PGK, מקדם בכל מקום שעבורו הביטוי פונה תוך שבועיים בהזרקה עכברים.
פעילות פרומטור STAB2 הוערכה עוד יותר in vivo על ידי הזרקת LV הנושא טרנסגן FVIII במספר זנים של עכברים המופילים ולאחר מכן הערכת פעילות FVIII וניטרול היווצרות נוגדנים. כפי שמוצג כאן, אספקת LV של טרנסגן FVIII, מונעת על ידי מקדם STAB2, הובילה לביטוי FVIII בעיקר ב-LSECs (פאנל שמאלי) ללא נטרול נוגדנים (פאנל ימין) למשך עד שנה.
תוכן קשור
