קשר בין FVIII המיוצר על ידי טרנסגן לבין שיעורי דימום שנתיים לאחר העברת גנים עם Valoctocogene Roxaparvovec: תוצאות מ- Gener2-8
דגשים מהקונגרס ה-30 של ISTH

קשר בין FVIII המיוצר על ידי טרנסגן לבין שיעורי דימום שנתיים לאחר העברת גנים עם Valoctocogene Roxaparvovec: תוצאות מ- Gener2-8

מוצג על ידי: ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, הפקולטה למדעי הבריאות-אוניברסיטת וויטווטרסרנד ושירות מעבדת הבריאות הלאומית, יוהנסבורג, דרום אפריקה

J. Mahlangu1, ה' צ'מבוסט2, S. Chou3, א' דאן4, א' פון דרייגלסקי5, ר קצמארק6, ג' קנט7, מ 'לאפאן8, א לוויט9, ב 'מדאן10, ג'יי מייסון11, ג'יי אולדנבורג12, מ' אוזלו13, פ פייוואנדי14, ד קוון15, מ' רדינג16,ש' שפירא17, H. Yu18, טי רובינסון18, ס 'צינור19

1אוניברסיטת וויטווטרסראנד, שירות מעבדת בריאות לאומית ומרכז טיפול מקיף להמופיליה, בית החולים האקדמי שארלוט מקסקה יוהנסבורג, יוהנסבורג, גאוטנג, דרום אפריקה
2APHM, המחלקה להמטולוגיה אונקולוגית ילדים, בית החולים לילדים לה טימונה ואוניברסיטת אקס מרסיי, INSERM, INRA, C2VN, מרסיי, פרובנס-אלפ-קוט ד'אזור, צרפת
3המחלקה להמטולוגיה, המחלקה לרפואה פנימית, בית החולים הלאומי של אוניברסיטת טייוואן, טייפה, קילונג, טייוואן (הרפובליקה של סין)
4המחלקה הארצית של בית החולים לילדים להמטולוגיה, אונקולוגיה והשתלות מח עצם והמכללה לרפואה של אוניברסיטת אוהיו סטייט, קולומבוס, אוהיו, ארצות הברית
5המחלקה להמטולוגיה/אונקולוגיה, המחלקה לרפואה, אוניברסיטת קליפורניה סן דייגו, סן דייגו, קליפורניה, ארצות הברית
6בית הספר לרפואה של אוניברסיטת אינדיאנה, מרכז IUPUI-Wells לחקר ילדים ומכון הירשפלד לאימונולוגיה וטיפול ניסיוני, אינדיאנפוליס, אינדיאנה, ארצות הברית
7המרכז הרפואי שיבא ואוניברסיטת תל אביב, תל אביב, תל אביב, ישראל
8המרכז להמטולוגיה, אימפריאל קולג' לונדון, לונדון, אנגליה, בריטניה
9אוניברסיטת קליפורניה סן פרנסיסקו, סן פרנסיסקו, קליפורניה, ארצות הברית
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, לונדון, אנגליה, בריטניה
11מרכז להמופיליה של קווינסלנד, בית החולים המלכותי לבריסביין והנשים, ואוניברסיטת קווינסלנד, בריסביין, קווינסלנד, אוסטרליה
12המכון להמטולוגיה ניסויית ורפואת עירוי ומרכז למחלות נדירות, Universitätsklinikum Bonn, בון, Nordrhein-Westfalen, גרמניה
13Hemocentro UNICAMP, המחלקה לרפואה פנימית, בית הספר למדעי הרפואה, אוניברסיטת קמפינאס, קמפינאס, סאו פאולו, ברזיל
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center ו-Fondazione Luigi Villa, והמחלקה לפתופיזיולוגיה והשתלות, Università degli Studi di Milano, מילאנו, לומברדיה, איטליה
15המרכז לטיפול בהמופיליה אורטופדי, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארצות הברית
16המרכז לדימום והפרעות קרישה, אוניברסיטת מינסוטה, מיניאפוליס, מינסוטה, ארצות הברית
17בתי החולים של אוניברסיטת אוקספורד, National Health Service Foundation Trust, אוניברסיטת אוקספורד, והמכון הלאומי לחקר בריאות מרכז מחקר ביו-רפואי, אוקספורד, אנגליה, בריטניה
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, קליפורניה, ארצות הברית

19מחלקות לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

סיכום בטיחות Valoctocogene Roxaparvovec לשנה 2
קצב דימום מטופל שנתי/ניצול FVIII

תוצאות ממחקר שלב 3 GENEr8-1 בחולים עם המופיליה A שטופלו ב- valoctocogene roxaparvovec מראות ירידה עקבית בדימומים מטופלים/שנה ובניצול שנתי של FVIII משנה 1 עד שנה 2 בהשוואה לבסיס. ערכי הבסיס היו מתקופת איסוף הנתונים הפרוספקטיבי של 6 חודשים במחקר הלא התערבותי BMN 270-902.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני