ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A
הבהרה מהקונגרס הוירטואלי ISTH 2020

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

ל. ג'ורג '1,2, א. אסטר3, מ. ראגני4, ס. סאליבן5, ב. סמלסון-ג'ונס1,2, מ. אוונס3, א. מקדוגל6, מ 'קורן6, ש. טומפקינס6, ק. וכטל6, ד. טקפמן6, ק. ריפי6, פ. מינגוזי6, פ. מונהאן6, X. אנגואלה6, ק. גבוה6

1בית חולים לילדים בפילדלפיה, פילדלפיה, ארצות הברית

2בית הספר לרפואה של פרלמן באוניברסיטת פנסילבניה, פילדלפיה, ארצות הברית

3המרכז הרפואי של אוניברסיטת פנסילבניה מילטון ס. הרשי, הרשי, ארצות הברית

4המרכז הרפואי באוניברסיטת פיטסבורג וממופיליה במערב פנסילבניה, המחלקה לרפואה, פיטסבורג, ארצות הברית

5מרכז מיסיסיפי לרפואה מתקדמת במדיסון, ארצות הברית

6Spark Therapeutics, פילדלפיה, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

ניסוי שלב 1/2 המיועד ל- SPK-8011 כלל חולים שהוספנו ל -1 מתוך 3 מנות וקטוריות: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) ו- 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). חולים זכאים היו גברים מבוגרים עם המופיליה A בינונית (n = 1) עד חמורה (n = 13) (FVIII: C ≤ 2%), רמות נמוכות עד בלתי ניתנות לגילוי של נוגדנים מנטרלים לקפסיד LK03, וחשיפה לגורם למשך> 150 יום עם אין היסטוריה של מעכבים. חולים היו במעקב צמוד למשך שנה, כאשר מעקב ארוך טווח תוכנן עד 1 שנים.

מבין 14 המטופלים שהוספנו עם SPK-8011, 2 חולים שהוספנו במינון הגבוה ביותר (2e12) לא שמרו על ביטוי יציב ל- FVIII. 12 החולים עם ביטוי יציב הדגימו ירידה של 91% באירועי הדימום וירידה של 96% בשימוש בגורמים (לא מופיעים).

בהתבסס על הניתוח שלב אחד, ביטוי ה- FVIII לחולים בקבוצת המינון הנמוך (5e11, המשתתפים 1 ו -2 בגרף) וקוהורט המינון האמצעי (1e12, משתתפים 3-5 בגרף) היו בין 5% ל- 25% לאורך זמן משך המעקב לטווח הארוך של שנתיים עד 2 שנים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים