ניסויי המופיליה במאה העשרים ואחת: הגדרת התוצאות החשובות של המטופל

ניסויי המופיליה במאה העשרים ואחת: הגדרת התוצאות החשובות של המטופל

מחקר ופרקטיקה בפקקת ובהמוסטזיס (אביב 2019) כרך א ' 379, מס '20, עמ' 184 קונקל, ברברה א .; סקינר, מארק; איוריו, אלפונסו

חמשת העשורים האחרונים סומנו על ידי התקדמות משמעותית בטיפול בהמופיליה, שהתרחבה וכללה טיפולים שאינם תחליפיים והזמינות המתקרבת של טיפול גנטי. עם זאת, התקדמות זו מצדיקה בחינה מחודשת של מדדי התוצאה המשמשים להערכת טיפולי החלפת גורמים במחקרים קליניים, כלומר רמת פעילות הגורמים ושיעור הדימום השנתי. יש לשקול מחדש את נקודות המוצא הללו לא רק בהקשר של אסטרטגיות טיפול חדשות בהמופיליה, אלא גם מנקודת מבט של דגש חדש לאחרונה על נקודות מבט של המטופלים הקשורות להישרדות, למצב תפקודי ואיכות חיים. בחירה ומדידה של תוצאות חשובות של מטופלים, שלעתים קרובות מדווחים על מטופלים, הופכת לשלב קריטי בתהליך הניסוי הקליני. קהילת המחקר מכירה בכך שמטופלים רואים בעיות דרך עדשה שונה מזו של קלינאים, יצרנים ובעלי עניין אחרים; זה נותן ערך לתובנה שלהם בעיצוב המחקר כמו גם בהשתתפותם בפועל. מה שחשוב לחולים הם תוצאות המקיפות את כל מעגל הטיפול: הישרדות, מצב תפקודי ואיכות חיים.

קישור אינטרנט