כיצד לדון בטיפול גנטי להמופיליה? מבט של מטופל ורופא

כיצד לדון בטיפול גנטי להמופיליה? מבט של מטופל ורופא

המופיליה (05/21/19) מיסבך, ו '; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

למרות שטיפול גנטי עשוי לחולל מהפכה בטיפול באנשים עם המופיליה, להפחתת הסיכון לדימום שלהם תוך הפחתה או ביטול הצורך במתן גורמים אקסוגניים, החוקרים אומרים שחשוב לרופאים וגם לחולים מקורות למידע ברור ואמין בכדי לדון בשניהם סיכונים ויתרונות הטיפול. מחקרים שכללו טיפול גנטי בתיווך וקטוריים עם נגיף אדנו (AAV) הראו שיפור ברמות הגורמים האנדוגניים לאורך תקופות ממושכות, הפחתה משמעותית בשיעורי הדימומים השנתיים, שימוש בפקטור אקסוגני נמוך יותר ופרופיל בטיחות חיובי. עם זאת, חשוב לרופאים להדגיש כי המחקר נמשך ונשארו פערים בראיות, כמו פרופילי בטיחות ארוכי טווח. יתרה מזאת, קבוצות מטופלים מרכזיות - כולל ילדים ומתבגרים, אנשים עם תפקוד לקוי של הכבד או הכליות, ואלה עם היסטוריה קודמת של מעכבי גורמים או נוגדני AAV המנטרלים מראש - יכלו להימחק תחת קריטריוני הזכאות לניסויים לטיפול גנטי.

קישור אינטרנט