Hebrew
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
דגשים מהקונגרס השנתי ה-28 של ESGCT
טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך
אלסיו קנטורה, דוקטורט
מכון טלטון בסן רפאלה לתרפיה גנטית
אוניברסיטת Vita-Salute San Raffaele
מילאנו, איטליה
נקודות נתונים מרכזיות
המבנה של הווקטורים ה-lentiviral שנועד לטיפול גנטי מכוון כבד ושימשו לאריזת ה-FIX או FVIII הטרנסגנים האנושיים שהוזרמו לפרימטים לא אנושיים על מנת להעביר הפטוציטים עם המבנה הווקטור-טרנסגן.
הביטוי של hFIX ו-hFVIII בפרימטים לא אנושיים המושרים בוקטור ה-lentiviral המכיל את הטרנסגן המתאים. הווקטור-טרנסגן LV-FIX הוחדר במינונים של 2.5 על 10-9 TU/kg (n = 1) ו-7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). מבנה הווקטור-טרנסגן LV-FVIII הוחדר במינונים של 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) ו-3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
תוכן קשור
סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תוצאות לטווח הארוך: עמידות ובטיחות
מוגשת על ידי פרופ 'מרגרט סי. אוזלו, MD, PhD ...
מכשולים והזדמנויות
מוצג על ידי פרנק WG Leebeek, MD, PhD ...
תמיכה בחולים, ייעוץ לחולים ומעקב
בהגשת לינדסי א 'ג'ורג', MD ...
טיפול גנטי ל- FVIII
מוגש על ידי ק. ג'ון פאסי, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
עדכון יעילות הניסויים הקליניים
מוגש על ידי גיא יאנג, MD ...
Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה
בהגשת ברברה א. קונקל, MD ...
טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו
מוגש על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים
הוצג על ידי תיירי ואנדן דרישה, דוקטורט ...
טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות
בהגשת גלן פ 'פירס, MD, PhD ...
היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים
בהגשת סטיבן וו. פייפ, MD ...
היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים
בהגשת דיוויד ליליקראפ, MD ...
פודקאסטים
