טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך
דגשים מהקונגרס השנתי ה-28 של ESGCT

טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך

אלסיו קנטורה, דוקטורט
מכון טלטון בסן רפאלה לתרפיה גנטית
אוניברסיטת Vita-Salute San Raffaele
מילאנו, איטליה

נקודות נתונים מרכזיות

וקטור Lentiviral (LV) לטיפול בגני כבד

המבנה של הווקטורים ה-lentiviral שנועד לטיפול גנטי מכוון כבד ושימשו לאריזת ה-FIX או FVIII הטרנסגנים האנושיים שהוזרמו לפרימטים לא אנושיים על מנת להעביר הפטוציטים עם המבנה הווקטור-טרנסגן.

פעילות גורמי קרישה אנושית נורמלית עד על-נורמלית ב-NHP

הביטוי של hFIX ו-hFVIII בפרימטים לא אנושיים המושרים בוקטור ה-lentiviral המכיל את הטרנסגן המתאים. הווקטור-טרנסגן LV-FIX הוחדר במינונים של 2.5 על 10-9 TU/kg (n = 1) ו-7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). מבנה הווקטור-טרנסגן LV-FVIII הוחדר במינונים של 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) ו-3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני