Hebrew
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021
חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית
פ 'באטי1, ב ייטס2, ד. הורלבוט3, ס. סיסו-ללונך2, א. מנארד3, ה' אקיף2, ט 'כריסטיאנסון2, פ קולוסי2, L. Harpell1, S. Liu2, א מו1 , א פנדר1, ג 'ורס2, ג ויטלי2, א 'ווינטרבורן4, ס.באנטינג2, ש 'פונג2, ד 'ליליקראפ1
1המחלקה לפתולוגיה ורפואה מולקולרית, אוניברסיטת קווינס, קינגסטון, קנדה
2פרמצבטיקה BioMarin, נובאטו, ארצות הברית
3קינגסטון מדעי הבריאות, קינגסטון, קנדה
4שירותי טיפול בבעלי חיים, אוניברסיטת קווינס, קינגסטון, קנדה
נקודות נתונים מרכזיות
המופיליה מודל כלב שימש להערכת שינויים המשפיעים על הכבד וגורמים המשפיעים על ביטוי FVIII לאחר טיפול גנטי ב- AAV. חמישה כלבים זכרים טופלו בעירוי יחיד של AAV5-HLP-cFVIII במינונים של 6.8e13–2e14 גנומים וקטוריים/ק"ג. ביטוי FVIII נראה עבור 2 הכלבים שטופלו במבנים מותאמים לקודונים (JA2013 ו- K2015), שנמשכו בשישה חודשים (co-cFVIII-SQ = 6.8% ו- co-cFVIII-V3 = 4.3%) עם נורמליזציה של השלם זמן קרישת דם (WBCT).
תוכן קשור
