מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, מחקר שלב 1/2 של Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה A

אנדרו ד. ליביט, MD1, ברברה א.קונקל, MD2,3, קימו סטין, MD4, ד"ר נתן ויסוושוואר5, תומאס ג'יי הרינגטון, MD6, ד"ר ד"ר אדם ג'ירמש7סטיבן ארקין, MD8, אנני פאנג, דוקטורט, דוקטורט9, פרנק פלונסקי, RN, MA8, לין סמית, תואר שני במנהל עסקים10, לי-יונג צנג, דוקטורט, MBA9גרגורי די רוסו, ד"ר8, Bettina M Cockroft, MD11ג'רמי רופון, ד"ר10 ודידייה רואי, דוקטורט11

1אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, קליפורניה

2אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון

3אוניברסיטת וושינגטון, מרכז וושינגטון להפרעות דימום, סיאטל, וושינגטון

4UAMS בבית החולים לילדים בארקנסו, ליטל רוק, ארה"ב

5אוניברסיטת דרום פלורידה, טמפה, פלורידה

6בית הספר לרפואה באוניברסיטת מיאמי מילר, מיאמי, פלורידה

7אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, קליפורניה

8פייזר בע"מ, קיימברידג ', MA

9פייזר בע"מ, ניו יורק, ניו יורק

10פייזר בע"מ, קולגוויל, פנסילבניה

11Sangamo Therapeutics, בריסביין, קליפורניה

נקודות נתונים מרכזיות

ללמוד עיצוב

המחקר בשלב 1/2 עבור SB-525 היה הסלמה במינון, עיצוב קבוצה של 4 מינונים, עם 2 משתתפים בכל אחת מהמינונים הנמוכים יותר ו- 5 משתתפים במינון הגבוה ביותר, 3 x 1013 vg / kg. משך המעקב נע בין שנה ל -1 שנים לאחר עירוי למעט משתתף אחד בקבוצת 3 (1 x 313 vg / kg) שהפסיק את המחקר בטרם עת (איבד מעקב).

העלאת ALT בקוהורט 4 (3 x 1013 נ"ג לק"ג)

עליות ALT היו תופעת הלוואי השכיחה ביותר, והתרחשה אצל 5 מתוך 11 המשתתפים ו -4 מתוך 5 המשתתפים במינון הגבוה ביותר בקוהורט 4. 4 המשתתפים טופלו בסטרואידים למשך 6 עד 16 שבועות. גובה ALT שני נצפה אצל 3 מתוך 4 המשתתפים הללו.

אפקטיביות לעמותה 4

פעילות FVIII תוך שימוש בבדיקה הכרומוגנית לחמשת המשתתפים בקבוצת 5, קבוצת המינונים הגבוהה ביותר. מעקב לאחר עירוי נע בין 4 ל -52 שבועות. במשך שבועות 82-9, חציון הפעילות של ה- FVIII היה 52% והממוצע היה 56.9% (כפי שנקבע עבור 70.4 מתוך 4 קבוצות 5 משתתפים עם הערכה לאחר 4 שבועות).

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים