הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

ברברה א. קונקל, ד"ר1,2, דונה ארון, תואר שני3, Mayss Naccache1, רוברט קלארק4לינדזי ג'ורג ', MD5, ד"ר אלפונסו יוריו, ד"ר6, וולפגנג א.מיסבאך, MD7, בריאן או'מהוני8, פלורה פייוונדי9,10, סטיבן וו. פייפ, MD11, אדריאן קווארטל12, ד"ר איילין ק סוייר13, מארק ווי סקינר, ג'יי14, ברתולומיאו ג'יי טורטלה, MD, MBA15, קריסטל ווטסון, BS16, ד"ר לאונרד א. ולנטינו17, איאן ווינברן18, ג'וני מהלאנגו19וגלן פ 'פירס, דוקטורט20

1הפדרציה העולמית של המופיליה, מונטריאול, QC, קנדה

2אוניברסיטת וושינגטון, מרכז וושינגטון להפרעות דימום, סיאטל, וושינגטון

3הפדרציה העולמית של המופיליה, מונטריאול, QC, קנדה

4החברה הבינלאומית לפקקת והמוסטזיס, בע"מ, קרבורו

5בית החולים לילדים בפילדלפיה, פילדלפיה, פנסילבניה

6אוניברסיטת מקמאסטר, אונטריו, קנדה

7מרכז המופיליה, בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

8אגודת המופיליה האירית, דבלין, אירלנד

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, מילאנו, איטליה

10אנג'לו ביאנקי מרכז המופיליה ופקקת בונומי, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, מילאנו, איטליה

11רפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

12BioMarin Pharmaceutical Inc, נובאטו

13uniQure Inc, לקסינגטון, MA

14המכון לקידום מדיניות בע"מ, וושינגטון הבירה

15Spark Therapeutics, פילדלפיה, פנסילבניה

16רשת פקקת והמוסטזיס אמריקאית, Decatur, GA

17הקרן הלאומית למופיליה (NHF), ניו יורק

18פייזר בע"מ, ניו יורק

19המרכז לטיפול מקיף למופופיליה, הפקולטה למדעי הבריאות, אוניברסיטת ויטווטרסראנד ו- NHLS, יוהנסבורג צפון, דרום אפריקה

20הפדרציה העולמית של המופיליה, לה ג'ולה, קליפורניה

נקודות נתונים מרכזיות

עיצוב לימוד שלב I / II

בעקבות הנחיות סוכנות התרופות האירופית (EMA) ומינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA), ה- WFH GTR SC פיתח מערך נתונים מרכזי זה שייאסף על כל חולי המופיליה, המקבלים טיפול גנטי. איסוף נתונים יתבקש מדי רבעון במהלך השנה הראשונה לאחר עירוי הטיפול הגנטי ובאופן שנתי לאחר מכן, לאורך חיי המטופל. ההסברה ל- HTCs החלה באוגוסט 2020 עם ביקורי חניכה החל באוקטובר 2020. הרישום יופעל בינואר 2021.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים