טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

פרנק WG ליבק, דוקטורט1, דוקטורט קרינה מאייר, דוקטורט2, ד"ר מיכיאל קופנס3פיטר קמפמן, MD4, רוברט קלמרוט, דוקטורט5, רוג'ר שוטגנס, דוקטורט, תואר שני, MSc6, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן7, ד"ר ארהרד זייפריד, ד"ר8, יואכים שוובל9, הלווארד בוניג1,10, איילין KK סוייר, דוקטורט11וולפגנג א.מיסבאך, MD12

1המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

2המחלקה להמטולוגיה, אוניברסיטת חרונינגן, המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

3המרכז הרפואי של אוניברסיטת אמסטרדם, אוניברסיטת אמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

4Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

5המחלקה לרפואה פנימית, רפואת כלי דם והמוסטזולוגיה, ויוואנטס קליניקום אים פרידריכסהיין, ברלין, גרמניה

6ואן קרבלדקליניק, המרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט, אוניברסיטת אוטרכט, אוטרכט, הולנד

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

8מכון פרנקפורט, שירות הדם הגרמני של הצלב האדום באדן וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

9מכון פרנקפורט, שירות הדם של הצלב האדום הגרמני באדן-וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

10בית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון

11uniQure Inc., Lexington, MA

12אוניברסיטסקליניקום פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

עיצוב לימוד שלב I / II

נקודות מידע

איור זה מסכם את תכנון המחקר לשלב 1/2 של AMT-060. המחקר היה בעל תווית פתוחה עם העלאת המינון. קבוצה 1 (n = 5) קיבלה עירוי יחיד במינון של 5x1012 gc / kg וקוהורט 2 (n = 5) קיבלו עירוי יחיד במינון של 2x1013 gc / kg. משך המעקב הוא 5 שנים עבור קבוצה 1 ו -4.5 שנים עבור קבוצה 2.

תמונה

במהלך 5 שנים (עוקבה 1) ו- 4.5 שנים (עוקבה 2) של מעקב, פעילות FIX אנדוגנית ממוצעת הייתה 5.2% (רווח בר סמך 95% 2.0-8.4) בקבוצת 1 ו -7.4% (רווח בר סמך 95% 4.2-10.6) בקוהורט 2. פעילות ה- FIX הייתה תלויה במינון ויציבה במהלך תקופת המעקב של שתי הקבוצות. ערכים בסוגריים מייצגים פעילות FIX ממוצעת לאורך זמן. כלולים רק ערכים לפחות 10 ימים לאחר מתן רכז FIX האחרון.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים