נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

נתונים ראשונים משלב שלב 3 של הטיפול בגנים ב HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרוובק (גרסת AAV5-Padua hFIX; AMT-061) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד-קדם. נוגדנים

סטיבן וו. צינור, ד"ר1, דוקטור למייקל רכט, דוקטורט2, נייג'ל ס. קי, MD3פרנק ווג לייב, דוקטורט4, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן5, סוזן יו. לאטמור, RN6, פול ואן דר וולק7,8,9, דוקטורט קתלינה פארלינק, דוקטורט10, ד"ר מיכיאל קופנס11, ד"ר ניאה אוקונל, ד"ר12, ג'ון פאסי, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13פיטר קמפמן, MD14, דוקטורט קרינה מאייר, דוקטורט15, אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD16, גיא יאנג, MD17, סדריק הרמנס, MD, MRCP, PhD18יאן אסטרמרק, דוקטורט19,20, רוברט קלמרוט, דוקטורט21, ריצ'רד לימונס, MD22, ד"ר נתן ויסוושוואר23, שלי קריירי, MD, MS24, ראשיד קזמי, MBBS25, אמילי סימינגטון26, מיגל א. אסקובר, MD27, אסטבן גומז, MD28, רבקה קרוזה-ג'רס, MD29, אדם קוטובסקי, MD30ד"ר דוריס קווון, ד"ר31, מייקל וואנג, MD32, אליסון פ 'וילר, MD33, ד"ר איילין ק סוייר34, סטפני ורוויי, תואר ראשון35, ולרי קולטה, תואר שני36, דוקטור נגמנא באג'מה37, רוברט גוט, MD, דוקטורט36 וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט38

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

2אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או

3אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, צפון קרוליינה

4Erasmus MC, המרכז הרפואי האוניברסיטאי רוטרדם, רוטרדם, הולנד

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

6אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד

7המרכז הרפואי Vrije University, אמסטרדם, NLD

8אוניברסיטאייר מיש סנטרום אוטרכט, אוטרכט, הולנד

9ואן קרבלדקליניק, המרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט, אוטרכט, הולנד

10המחלקה לרפואה וסקולרית והמוסטזיס והמופיליה, בתי חולים אוניברסיטאיים לובן, לובן, בלגיה

11מרכזים רפואיים באוניברסיטת אמסטרדם, אוניברסיטת אמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

12המרכז הלאומי לקרישה, בית החולים סנט ג'יימס, דבלין, אירלנד

13מרכז המופיליה המלכותי בלונדון, בארטס ובית הספר לרפואה ורפואת שיניים בלונדון, לונדון, בריטניה

14Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

15המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

16אוניברסיטת קליפורניה סן דייגו, לה ג'ולה, קליפורניה

17בית הספר לרפואה של אוניברסיטת דרום קליפורניה בק, בית החולים לילדים בלוס אנג'לס, לוס אנג'לס, קליפורניה

18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, בריסל, בלגיה

19המחלקה לרפואה תרגומית-קרישה קלינית, אוניברסיטת לונד, מאלמו, שבדיה

20בית חולים אוניברסיטאי סקאנה, מאלמו, שבדיה

21ויוואנטס קליניקום אים פרידריכסהיין, ברלין, גרמניה

22אוניברסיטת יוטה, סולט לייק סיטי, UT

23אוניברסיטת דרום פלורידה, טמפה, פלורידה

24אוניברסיטת ארקנסו למדעי הרפואה, ליטל רוק, ארה"ב

25בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון NHS Foundation Trust, סאות'המפטון, בריטניה

26אוניברסיטת קיימברידג '- בית החולים אדדנברוק, קיימברידג', בריטניה

27מרכז מדע הבריאות של אוניברסיטת טקסס ביוסטון, יוסטון, טקסס

28בית החולים לילדים של פיניקס, פיניקס, אריזונה

29Bloodworks Northwest, סיאטל, וושינגטון

30מרכז המופיליה במערב ניו יורק, ניו יורק

31בית החולים האורטופדי בלוס אנג'לס, המרכז לטיפול במופיליה אורטופדית, לוס אנג'לס, קליפורניה

32הקמפוס הרפואי של אנשוץ, אוניברסיטת קולורדו, בית הספר לרפואה, מרכז המופיליה ופקקת, אורורה, קולורדו

33המרכז הרפואי של אוניברסיטת ונדרבילט, נאשוויל, טנסי

34uniQure Inc, לקסינגטון, MA

35uniQure, לקסינגטון, MA

36uniQure Inc, לקסינגטון, MA

37Uniqure Inc, לקסינגטון, MA

38בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

תמונה

הניסוי הקליני שלב 3 של HOPE-B ל- AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) תוכנן כמחקר זרוע יחידה עם תווית פתוחה. מנה אחת של AAV5-Padua hFIX הוזרקה ל -54 משתתפים במינון של 2x1013 gc / kg. נקודות הקצה העיקריות היו פעילות FIX ב 26 ו 52 שבועות לאחר העירוי, ו- ABR ב 52 שבועות בהשוואה ל- lead-in. משך המעקב מתוכנן לחמש שנים. נוגדנים מנטרלים קיימים ל- AAV5 לא היו קריטריון להדרה.

תמונה

איור זה מציג פעילות FIX ממוצעת וחציונית של כל המשתתפים עד 26 שבועות לאחר מינון (N = 54), ועבור משתתפים עם מעקב מעבר ל 26 שבועות (עד 72 שבועות). הביטוי היה חזק לאחר שלושה שבועות לאחר המינון ונמדד ממוצע של 3% בשבוע 37.2. למספר משתתפים יש תצפיות הרבה מעבר לנקודת הקצה הראשונית של 26 חודשים ללא עדות לירידה בפעילות FIX בתקופת המעקב. .

תמונה

טבלה זו משווה דימומים עבור כל המשתתפים במהלך 6 החודשים הראשונים שלאחר העירוי לתקופת ההובלה של 6 חודשים. סה"כ הדימומים ירדו ב -83% והדימומים המטופלים ירדו ב -91%. חולים עם 0 דימומים עלו מ -30% בתקופת ההובלה ל -72% בתקופת 6 החודשים שלאחר המינון.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים