Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

אנט פון דרייגלסקי, דוקטורט, פארם ד1, ד"ר ד"ר אדם ג'ירמש2, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן3, נייג'ל ס. קי, MD4,5, סוזן יו. לאטמור, RN6פרנק ווג לייב, דוקטורט7, וולפגנג א.מיסבאך, MD8, דוקטור למייקל רכט, דוקטורט9, אסטבן גומז, MD10, רוברט גוט, MD, דוקטורט11, וסטיבן וו. פייפ, MD12

1המחלקה לרפואה, המחלקה להמטולוגיה / אונקולוגיה, UC סן דייגו בריאות, סן דייגו, קליפורניה

2אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, קליפורניה

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

4אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, צ'אפל היל, צפון קרוליינה

5החטיבה להמטולוגיה, אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, צ'אפל היל, צפון קרוליינה

6אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או

7המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

8מרכז המופיליה, בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

9אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או

10בית החולים לילדים של פיניקס, פיניקס, אריזונה

11uniQure Inc, לקסינגטון, MA

12אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

נקודות נתונים מרכזיות

תמונה

הניסוי הקליני שלב 2B ל- AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) תוכנן כמחקר פתוח עם זרוע אחת. מנה אחת של AAV5-Padua hFIX הוזרקה לשלושה משתתפים במינון של 3x213 gc / kg. נקודת הסיום העיקרית הייתה פעילות FIX לאחר 6 שבועות ומשך המעקב היה 5 שנים. נוגדנים מנטרלים קיימים ל- AAV5 לא היו קריטריון להדרה.

תמונה

נקודת הסיום העיקרית של פעילות FIX ≥ 5% לאחר 6 שבועות לאחר העירוי הושגה אצל כל 3 המשתתפים. פעילות ה- FIX הממוצעת לאחר שנתיים הייתה 2%, ופעילות ה- FIX הייתה יציבה משנה 44.2 לשנה 1. במשך שנתיים, 2 או 2 משתתפים לא זכו לדמם או להשתמש בתרכיז FIX. למשתתף השלישי היו 2 חליטות של טיפול תחליפי ב- FIX עבור חשד אחד ודימום מאושר אחד.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים