מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר1פרנצ'סקה פרנטה, MD2, מוריאל רייס3, שרה וויגמן4, קלאודיה לאנג5, מנואלה בראון5, וליזה א 'מייקלס6

1המחלקות לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

2באייר, באזל, שוויץ

3באייר, סאו פאולו, ברזיל

4באייר, וופרטל, גרמניה

5באייר, ברלין, גרמניה

6באייר, וויפני, ניו ג'רזי

נקודות נתונים מרכזיות

תמונה

בשלב מתמשך של שלב 1/2, עם מציאת מינונים, חולים מתאימים נרשמו ברצף לשלושה קבוצות מינון (0.5, 1 ו -2 x 1013 גרם לק"ג) לקבל עירוי תוך ורידי יחיד של BAY 2599023, עם מינימום שני חולים לכל מנה. חולים יעקבו אחר חמש שנים בסך הכל כדי להעריך את הבטיחות והיעילות.

תמונה

נתון זה מסכם את תגובת ה- FVIII (תוך שימוש בבדיקה הכרומוגנית) עבור חולים שקיבלו עירוי יחיד של BAY 2599023 עד לניתוק הנתונים ב- 26 באוקטובר 2020. 6 המטופלים שקיבלו 3 הקבוצות הראו ביטוי מתמשך של FVIII תלוי במינון מעל 40 –80 שבועות של מעקב.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים