נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -15 של EAHAD
ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות
B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; ק.פירלינק4; JDWang5; G.Loe6; CWTan7; א.גיירמאש8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; ד.פפרל12; H.Chambost13; MFLFernández14; ר.קזמי15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; ר.קלמרוט19; ג'יי קווין20; H.Yu20; WYWong20; א.לוואל20; TMRobinson20; ב.קים20
1האגודה האירית להמופיליה;2טריניטי קולג', דבלין, אירלנד;3 מרכז טיפול מקיף להמופיליה, בית החולים האקדמי שרלוט מקסקה ביוהנסבורג, אוניברסיטת וויטווטרסרנד ו-NHLS, יוהנסבורג, דרום אפריקה;4 המחלקה לרפואת כלי דם ומרכז לדימום והמופיליה, בתי חולים אוניברסיטאיים לובן, לובן, בלגיה;5 המרכז למחלות נדירות והמופיליה, בית החולים הכללי ותיקים בטאיצ'ונג, טאיצ'ונג, טייוואן, מחוז סין;6 West Midlands Comprehensive Care Demophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, בריטניה;7 המחלקה להמטולוגיה, בית החולים המלכותי אדלייד, אדלייד, אוסטרליה;8 המרכז לטיפול בהמופיליה, אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, ארצות הברית;9 היחידה להמוסטזיס ופקקת, המרכז לטיפול בהמופיליה, בית החולים אלפרד, מלבורן;10 המכון להמטולוגיה, בית החולים המלכותי פרינס אלפרד, Camperdown, אוסטרליה;11 ילדים המטולוגיים אונקולוגיים, בית החולים לילדים סנט ג'וזף, טמפה, ארצות הברית;12 המחלקה להמטולוגיה, בית החולים פיונה סטנלי, מרדוק, אוסטרליה;13 AP-HM, המחלקה להמטולוגיה אונקולוגית ילדים, בית החולים לילדים La Timone, אוניברסיטת אקס מרסיי, INSERM, INRA, C2VN, מרסיי, צרפת;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, ספרד;15 המחלקה להמטולוגיה, בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון, סאות'המפטון, בריטניה;16 המחלקה לרפואה, אוניברסיטת וושינגטון בסנט לואיס, סנט לואיס;17 המכון לקידום מדיניות בע"מ, וושינגטון, ארצות הברית;18 אוניברסיטת מקמאסטר, המילטון, קנדה;19 מרכז לטיפול בהמופיליה מקיף, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, ברלין, גרמניה;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., נובאטו, ארצות הברית