מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -14 של EAHAD

מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות FIX תקינות בחולי המופיליה B (HB) חמורה
(מחקר B-AMAZE)

פרטימה צ'ודרי,1,2 סוזן שפירו,3 מייק מקריס,4 גיליאן אוונס,5 שרה בויס,6 קייט מדברת,7 גרי דולן,8 אולריקה רייס,9 מארק פיליפס,1,2 אן רידל,1 מריה ריטה פרלטה,1 מישל קווי,2 טד תודהאם,1 אנדרו סמית ',10 אליסון לונג,10 ג'ולי קרופ,10 עמית נתוואני1,2

1קתרין דורמנדי המופיליה וטרומבוזיס, בית החולים המלכותי חינם, לונדון, בריטניה

2אוניברסיטת קולג 'לונדון, לונדון, בריטניה

3מרכז המופיליה באוקספורד, אוקספורד, בריטניה

4אוניברסיטת שפילד, שפילד, בריטניה

5בית החולים קנט וקנטרברי, קנטרברי, בריטניה

6בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון, סאות'המפטון, בריטניה

7מרכז הטיפול המקיף בניוקאסל המופיליה, ניוקאסל, בריטניה

8בית החולים סנט תומאס וגיא, לונדון, בריטניה

9מחקר ילדים בסנט ג'וד, ממפיס, טנסי, ארה"ב

10חופשי, סטיבן, בריטניה

נקודות נתונים מרכזיות

לימודי עיצוב

aדווח בעבר על 4.5e11vg / kg; bדווח בעבר על 1.5e12vg / kg;
cדווח בעבר על 7.5e11vg / kg; dדווח בעבר כ- 9.75e11vg / kg 

כדי להעריך את הבטיחות והיעילות של FLT180a, נעשה שימוש במשטר מינון אדפטיבי, החל משני מטופלים במינון הנמוך ביותר של 2 x 3.811 vg / kg והתאמת המינונים הבאים כדי לייעל את ביטוי ה- FIX תוך צמצום הסיכון לפקקת. המינון לקבוצה האחרונה, קבוצה 4, היה 8.32 x 1011 vg / kg. הליכי דיכוי החיסון התפתחו במהלך הניסוי, וכתוצאה מכך משטר דיכוי חיסוני מניעתי שכלל טאקרולימוס בקוהורט 4.

פעילות FIX

פעילות FIX המבוססת על הבדיקה החד-שלבית עבור 4 הנבדקים בקוהורט 4 במהלך 6 החודשים הראשונים שלאחר הטיפול עם הווקטור AAVS3 והטרנסגין FIX-Padua. פעילות ה- FIX השיא הייתה 150-250% והתרחשה בין 50 ל -140 יום לאחר העירוי. אצל 3 מתוך 4 נבדקים, רמות ה- FIX נותרו מעל 100%.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים