מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי של נגיף Adeno-Associated

דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש

מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי של נגיף Adeno-Associated

בן ג'יי סמלסון-ג'ונס, MD, PhD¹, ספנסר ק. סאליבן, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, ד"ר ד"ר אדם ג'ירמש⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, ג'רום מ. טייטל, MD, FRCPC⁷, קתרין E. McGuinn, MD⁸, אמנדה אובריאן^9*, איאן ווינבורן, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, לין מ סמית', MBA^9*, עמית צ'ברה, MBBS, MPH¹¹, וג'רמי רופון, MD⁹

¹בית החולים לילדים של פילדלפיה, פילדלפיה, פנסילבניה
²מרכז מיסיסיפי לרפואה מתקדמת, מדיסון, MS
³טיפולים תאים ומולקולריים, בית החולים המלכותי פרינס אלפרד, SLHD, אוסטרליה
⁴אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, קליפורניה
⁵בית הספר לרפואה פרלמן באוניברסיטת פנסילבניה, פילדלפיה, פנסילבניה
⁶המרכז לטיפול בהמופיליה, UC Davis, סקרמנטו, קליפורניה
⁷אוניברסיטת טורונטו, בית החולים סנט מייקל, טורונטו, קנדה
⁸אוניברסיטת קולומביה, ניו יורק, ניו יורק
⁹פייזר בע"מ, קולגוויל, פנסילבניה
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, בריטניה
¹¹פייזר בע"מ, ניו יורק, ניו יורק

נקודות נתונים מרכזיות

FIX פעילות לאורך זמן לאחר עירוי של Fidanacogen Elaparvovec
ABR לאורך זמן לאחר עירוי של Fidanacogen Elaparvovec

FIX פעילות לאורך זמן לאחר עירוי של Fidanacogen Elaparvovec

פעילות FIX (נכון לתאריך הפסקה בדצמבר 2020) עבור 15 המשתתפים בניסוי הקליני שלב 1/2 של fidanacogene elaparvovec שקיבלו מינון של 5e11 vg/kg. פעילות FIX נקבעה באמצעות בדיקת קרישה חד-שלבית מבוססת Actin FSL במעבדה המרכזית. רמות הפעילות הממוצעות של FIX נותרו בטווח חומרת ההמופיליה הקלה: 22.8%, שנה 1 (n=15); 25.4%, שנה 2 (n = 14); 22.9%, שנה 3 (n = 14); 24.9%, שנה 4 (n = 9); ו-19.8%, שנה 5 (n=7).

ABR לאורך זמן לאחר עירוי של Fidanacogen Elaparvovec

ABR עבור 14 מתוך 15 המשתתפים בשלב 1/2 שהשתתפו במחקר המעקב ארוך הטווח. רק 9 ו-5 משתתפים הגיעו לנקודות זמן המעקב של 5 שנים ו-6 שנים, בהתאמה. מאז עירוי טרום-וקטור, ABR הממוצע נע בין 0.1-0.9 לשנה במהלך המעקב, ואף משתתפים לא חידשו טיפול מונע FIX.