ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze
דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש

ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze

פראטימה צ'אודרי1,2, סוזן שפירו, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, מייק מקריס, MD5, ג'יליאן אוונס6, שרה בויס7, קייט מדברת8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, אולריקה רייס10 *, מארק פיליפס1,2, אן רידל1, מריה ריטה פרלטה1, מישל קווי2, טד טודנהאם1*, אליסון לונג11, ג'ולי קרופ11, ועמית נתוואני, MD, PhD1,2

1מרכז להמופיליה ופקקת קתרין דורמנדי, בית החולים המלכותי החופשי, לונדון, בריטניה
2אוניברסיטת קולג 'לונדון, לונדון, בריטניה
3בתי חולים של אוניברסיטת אוקספורד, אוקספורד, בריטניה
4אוניברסיטת אוקספורד, אוקספורד, בריטניה
5אוניברסיטת שפילד, שפילד, בריטניה
6בית החולים קנט וקנטרברי, קנטרברי, בריטניה
7בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון, סאות'המפטון, בריטניה
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9מרכז דימום ופקקת, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, לונדון, בריטניה
10בית החולים לחקר הילדים של סנט ג'וד, ממפיס, TN
11Freeline, Stevenage, בריטניה

נקודות נתונים מרכזיות

עיצוב מינון אדפטיבי עבור B-AMAZE

תכנון המחקר עבור מחקר B-AMAZE כלל פורמט אדפטיבי כדי להקל על זיהוי המינון האופטימלי של וקטור FLT180a AAV שייצר רמות FIX יציבות של 50-150% מהטווח הנורמלי בחולים עם המופיליה B בינונית עד חמורה. תקופת לימוד של 26 שבועות. תכנון המחקר כלל גם דיכוי חיסוני מניעתי עם פרדניזולון כדי למזער טרנסאמיניטיס. Tacrolimus נוסף למשטר המניעתי עבור קבוצת המינון 4.

תגובה FIX תלוית מינון לטיפול

תגובת ה-FIX ב-10 המשתתפים ו-4 קבוצות המינון של B-AMAZE הדגימה תלות במינון. משך המעקב החציוני (טווח) היה 27.2 (19.1-42.4) חודשים. תשעה מתוך עשרה משתתפים לא קיבלו טיפול מונע FIX לאחר טיפול ב-FLT180a. מטופל אחד איבד את ביטוי FIX בעקבות טרנסמיניטיס. מתוך 9 המשתתפים עם הבעה מתמשכת, אחד חווה דימום טראומטי שדורש עירוי FIX ולא היו דימומים ספונטניים שדרשו עירוי FIX.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני