Hebrew
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021
האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?
צינור SW1, סי היי2, ג'יי שיהאן3, טי ליסיצ'קוב4, מ 'קופנס5, ה. אייכלר6, ס. וייגמן7, פ 'פראנטה8
1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית
2המחלקה להמטולוגיה של אוניברסיטת מנצ'סטר, מנצ'סטר, בריטניה
3אוניברסיטת וויסקונסין – מדיסון, מדיסון, ארצות הברית
4בית החולים הלאומי המתמחה לטיפול פעיל במחלות המטולוגיות, סופיה, בולגריה
5מרכזים רפואיים באוניברסיטת אמסטרדם, אוניברסיטת אמסטרדם, אמסטרדם, הולנד
6המכון לרפואת ההמוסטאזולוגיה הקלינית ורפואת עירוי, אוניברסיטת סערלנד, הומבורג, גרמניה
7באייר, וופרטל, גרמניה
8באייר, באזל, שוויץ
נקודות נתונים מרכזיות
קריטריוני הכללה, מינון קבוצות ונקודות סיום של המחקר לשלב המתמשך 1/2 BAY2599023 של מציאת מינון. גברים עם המופיליה חמורה A, ללא היסטוריה של מעכב FVIII ידוע, כותרת נוגדנים מנטרלת AAVhu37 ≤ 5 ו-> 150 ימי חשיפה למוצרי FVIII נרשמו ברצף לשלוש קבוצות מינון לקבלת עירוי תוך ורידי של BAY2599023, עם לפחות שני חולים לכל רמת המינון (מטופלים שיירשמו לקוהורט 4 יקבלו 4 × 1013 העתקות גנים/ק"ג).
רמות ביטוי FVIII בעקבות עירוי טרנסגני עם 3 המנות הראשונות בסך הכל 8 חולים. עם ניתוק הנתונים, 21 במאי 2021, רמות FVIII שנמחקו מתחום B היו זמינות לתקופה שנעו בין 12 שבועות לחולה 8 עד 100 שבועות לחולה 2. נצפתה תגובה מינון מקבוצת 1 לקבוצה 3, עם רמות FVIII מתמשכות שהושגו לאורך זמן של עד> 23 חודשים. אף אחד מהחולים לא דיווח על דימום ספונטני או על דימומים אחרים הדורשים טיפול, לאחר שהושגו רמות FVIII מגינות של> 11 IU/dL.
תוכן קשור
