Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -14 של EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD1, ד"ר ד"ר אדם ג'ירמש2, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן3, נייג'ל ס. מפתח, MBChB4, סוזן יו. לאטמור, RN5, פרנק WG ליבק, MD6, וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט7, דוקטורט מייקל רכט, דוקטורט5, אסטבן גומז, MD8, רוברט גוט, MD, דוקטורט9, וסטיבן וו. פייפ, MD10

1אוניברסיטת קליפורניה סן דייגו, לה ג'ולה, קליפורניה, ארה"ב

2אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, קליפורניה, ארה"ב

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

4אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, ארה"ב

5אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, ארה"ב

6המרכז הרפואי של אוניברסיטת ארסמוס, רוטרדם, הולנד

7בית חולים אוניברסיטאי פרנקפורט, גרמניה

8בית החולים לילדים פיניקס, פיניקס, ארה"ב

9uniQure Inc, לקסינגטון, MA, ארה"ב

10אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן, ארה"ב

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FIX לאחר עירוי וקטור AAV5-Padua hFIX

לאחר עירוי של 2x1013 gc / kg, נקודת הסיום העיקרית של פעילות FIX ≥ 5% 6 שבועות לאחר העירוי הושגה אצל כל 3 המשתתפים. פעילות ה- FIX הממוצעת לאחר שנתיים הייתה 2%, ופעילות ה- FIX הייתה יציבה משנה 44.2 לשנה 1.

מדמם לאחר עירוי וקטור AAV5-Padua hFIX

למעלה משנתיים, לשניים מתוך 2 משתתפים לא היו דימומים או שימוש בתרכיז FIX. המשתתף השלישי השתמש בסך הכל בשתי חליטות של טיפול חלופי ב- FIX (2 חשד ו -3 דימום מאושר) בהזדמנויות נפרדות (לא כולל ניתוח). כל המשתתפים נותרים ללא מניעה שנתיים לאחר העירוי.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים