הבהרת המנגנון שמאחורי אי התאמה של בדיקת פקטור VIII שמקורה ב-AAV
דגשים מהקונגרס ה-30 של ISTH

הבהרת המנגנון שמאחורי אי התאמה של בדיקת פקטור VIII שמקורה ב-AAV

מוצגת על ידי: אנה שטרנברג, PhD, בית החולים לילדים של פילדלפיה, פילדלפיה, פנסילבניה, ארצות הברית

שטרנברג, B. Samelson-Jones, L. George1

1בית החולים לילדים של פילדלפיה, פילדלפיה, פנסילבניה, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

בדיקת קרישה דו-שלבית

שני ניסויים המצביעים על כך שהפער של בדיקת FVIII אינו תלוי ב-vWF. תוצאות בדיקת הקרישה הדו-שלבית בצד שמאל מציגות את הפעילות המוגברת של FVIII (AAV-FVIII) שמקורו בטרנסגן בהשוואה ל-FVIII רקומביננטי מסוג פרא (rFVIII-WT) וכן FVIII רקומביננטי עם זיקה מופחתת ל-vWF (rFVIII-E2K ). הגרף בצד ימין מראה את הדמיון ביחס ה-1682-stage assay (OSA)/ניתוח כרומוגני (CSA) לאחר עירוי של AAV1-hFVIII לעכברים הסובלים מחסר ב-FVIII ו-vWF כאשר ה-OSA מבוצע בנוכחות או בהיעדר vWF .

השוואה של פעילות AAV-FVIIIa

השוואה של פעילות AAV-FVIIIa לווריאציות רקומביננטיות של WT-FVIIIa ושל FVIII רקומביננטיות עם יציבות A2 משופרת (rFVIIIa-E1984V ו-rFVIIIa-VV). ל-AAV-FVIIIa ול-rFVIIIa-WT פעילות דומה בהשוואה לפעילות המוגברת בווריאציות הרקומביננטיות עם זיקה מוגברת ל-A2. תוצאות אלו מצביעות על כך שהבדלים בניתוק של תת-יחידת המשנה FVIII A2 אינם סבירים להסביר אי-התאמות במבחן OSA/CSA.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני